Washington (labnews.io) – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat einen Entwurf für eine Leitlinie veröffentlicht, die standardisierte Sicherheitsbewertungen für Genome-Editing-Technologien in humanen Gentherapieprodukten festlegt. Die neue Empfehlung soll die Entwicklung und Zulassung sicherer und wirksamer Gentherapien beschleunigen.
Der Entwurf mit dem Titel „Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing“ baut auf der bereits im Januar 2024 veröffentlichten Leitlinie zu Genome-Editing-Produkten auf. Er gibt konkrete Hinweise zum Einsatz von Next-Generation-Sequencing (NGS), um potenzielle Risiken wie Off-Target-Editing und Verlust der Genom-Integrität systematisch zu erfassen. Die Empfehlungen gelten sowohl für ex-vivo-Produkte, bei denen Zellen außerhalb des Körpers bearbeitet werden, als auch für in-vivo-Produkte, bei denen die Genbearbeitung direkt im Gewebe des Patienten erfolgt.
Die Leitlinie richtet sich an Sponsoren, die nichtklinische Studien im Rahmen von IND-Anträgen oder Zulassungsanträgen (BLA) einreichen. Sie enthält Vorgaben zu Sequenzierstrategien, Probenauswahl, Analyseparametern und Berichterstattung. Die FDA empfiehlt frühzeitigen Austausch mit den Behörden über Programme wie INTERACT oder Pre-IND-Meetings, um Entwicklungsstrategien abzustimmen.
Der Entwurf liegt nun 90 Tage zur öffentlichen Kommentierung auf Regulations.gov. Nach Auswertung der Stellungnahmen soll die Leitlinie finalisiert werden. Die Maßnahme steht im Kontext eines im Februar 2026 gestarteten FDA-Rahmens zur Beschleunigung individualisierter Therapien bei ultra-seltenen Erkrankungen.
Genome-Editing-Technologien gelten als vielversprechend für die Behandlung bislang unheilbarer genetischer Erkrankungen. Mit der neuen Leitlinie will die FDA klare wissenschaftliche Standards schaffen, um Off-Target-Risiken zu minimieren und die sichere klinische Translation zu fördern.
