Shanghai/New York: FDA gewährt Fast-Track-Status für siRNA-Therapie BW-20805 gegen hereditäres Angioödem
Das US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA hat der investigativen siRNA-Therapie BW-20805 von Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. den Fast-Track-Status (Fast Track Designation) erteilt. Das Mittel richtet sich gegen hereditäres Angioödem (HAE), eine seltene genetische Erkrankung mit plötzlichen, unvorhersehbaren Schwellungen, die in schweren Fällen lebensbedrohlich sein können.
BW-20805 ist eine siRNA-Therapie, die gezielt die Expression des Präkallikrein-Gens (PKK) in der Leber hemmt – ein validiertes Ziel bei HAE. Das Unternehmen verspricht sich davon eine langanhaltende Prävention von HAE-Attacken. Derzeit läuft eine globale offene Phase-II-Studie bei erwachsenen HAE-Patienten; die primäre Fertigstellung wird für die zweite Jahreshälfte 2026 erwartet. Anschließend sind Phase-III-Studien geplant.
Der Fast-Track-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln für schwere Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf beschleunigen. Er ermöglicht intensiven Austausch mit der Behörde, eine rollierende Einreichung der Zulassungsunterlagen sowie potenziell eine beschleunigte Prüfung.
HAE betrifft weltweit etwa 1,5 von 100.000 Menschen. Aktuelle prophylaktische Behandlungen erfordern häufige Verabreichungen, weshalb langwirksame Optionen dringend benötigt werden. BW-20805 soll durch signifikante und anhaltende Reduktion von PKK im Plasma Attacken wirksam vorbeugen.
Argo Biopharma, ein in Shanghai und New York ansässiges klinisches Biotechnologieunternehmen, entwickelt RNAi-Therapien für verschiedene Indikationen, darunter kardiovaskuläre Erkrankungen, virale Infektionen, Stoffwechselstörungen und seltene Krankheiten. BW-20805 ist einer von sieben Kandidaten in der klinischen Entwicklung.
Weitere Informationen sind auf der Website des Unternehmens verfügbar: www.argobiopharma.com.