Das Biotechnologieunternehmen Rocket Pharmaceuticals hat seinen Antrag auf Zulassung einer Gentherapie für die Fanconi-Anämie, eine seltene genetische Erkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend gesunde Blutzellen produziert, freiwillig zurückgezogen. Die Entscheidung wurde am Freitag, dem 3. Oktober 2025, bekanntgegeben und ist Teil einer strategischen Neuausrichtung des Unternehmens, die im Juli eingeleitet wurde. Laut einer Meldung von Endpoints News und weiteren Quellen zielt die Maßnahme darauf ab, Ressourcen auf Programme mit klareren regulatorischen und kommerziellen Perspektiven zu konzentrieren.
Die Gentherapie, bekannt unter den Namen RP-L102 oder mozafancogene autotemcel (Fanca-cel), basiert auf einer lentiviralen Vektorbasierten Methode, bei der autologe hämatopoetische Stammzellen mit einer funktionalen Kopie des FANCA-Gens modifiziert werden. Fanconi-Anämie betrifft etwa 60 bis 70 Prozent der Patienten durch Mutationen im FANCA-Gen, die die DNA-Reparatur behindern und zu Knochenmarksversagen führen. Die Therapie wurde in einer Phase-1/2-Studie (NCT03157804) getestet, deren erste Daten bereits 2019 präsentiert wurden. Rocket hatte im ersten Quartal 2025 einen rollierenden Biologics License Application (BLA)-Prozess bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingeleitet.
Strategische Gründe und Konsequenzen
Die Rücknahme des Antrags erfolgt nicht aufgrund von Bedenken hinsichtlich Sicherheit oder Wirksamkeit der Therapie, wie Rocket betonte. Stattdessen hat das Unternehmen im Juli 2025 interne Ausgaben für RP-L102 eingestellt und seinen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zurückgezogen. „Die Entscheidung ermöglicht es Rocket, regulatorische Behörden zu einem späteren Zeitpunkt wieder einzubeziehen, falls ein geeigneter strategischer oder partnerschaftlicher Weg gefunden wird“, hieß es in der Mitteilung. Das Unternehmen plant, externe Partnerschaften zu prüfen, um die Weiterentwicklung des Programms zu ermöglichen, und behält sich vor, den Antrag bei Bedarf neu einzureichen.
Diese Maßnahme ist Teil einer breiteren Pipeline-Anpassung bei Rocket Pharmaceuticals. Im Mai 2025 hatte die FDA eine klinische Studie zu einer anderen Gentherapie des Unternehmens, RP-A501 für die Danon-Krankheit, vorübergehend gestoppt, nachdem ein Patient an einer seltenen Komplikation gestorben war. Die Studie wurde im August wieder aufgenommen, allerdings mit Einschränkungen bei höheren Dosen. Solche Rückschläge unterstreichen die Herausforderungen in der Gentherapie-Entwicklung, wo Sicherheitsfragen und regulatorische Hürden häufig zu Verzögerungen führen.
Hintergrund und Auswirkungen
Fanconi-Anämie ist eine der häufigsten erblichen Formen der Knochenmarksinsuffizienz und erhöht das Risiko für Leukämie und andere Krebsarten. Derzeit gibt es keine kurative Therapieoptionen, die das Knochenmarksversagen verhindern könnten, abgesehen von Stammzelltransplantationen, die jedoch aufgrund fehlender passender Spender oft nicht machbar sind. Die Entwicklung von RP-L102 wurde in renommierten Zentren wie der Stanford University, dem Hospital Infantil Universitario Niño Jesús in Madrid und dem Great Ormond Street Hospital in London durchgeführt.
Die Entscheidung von Rocket könnte die Patientengemeinde enttäuschen, die auf innovative Behandlungen hofft. Umwelt- und Patientenorganisationen wie die Deutsche Fanconi-Anämie-Hilfe e.V. betonen die Dringlichkeit solcher Therapien. Analysten sehen in der strategischen Neuausrichtung von Rocket ein Signal für finanzielle Vorsicht: Das Unternehmen weist derzeit keine Einnahmen auf und ist auf externe Finanzierung angewiesen, was zu einer volatilen Bewertung führt. Die jüngste Analystenempfehlung lautet „Kaufen“ mit einem Kursziel von 8 US-Dollar.
Ausblick
Rocket Pharmaceuticals konzentriert sich nun auf andere Programme mit potenziell schnelleren Zulassungswegen, darunter Therapien für weitere seltene Erkrankungen. Die Branche insgesamt steht vor Fortschritten in der Gentherapie, doch Sicherheits- und Kostenfragen bremsen den Fortschritt. Experten erwarten, dass Partnerschaften für RP-L102 die Therapie dennoch voranbringen könnten.
