CAHtalyst Phase 3 Pediatric and Adult Studies— Baseline Characteristics Baseline characteristics of the subjects who enrolled in the CAHtalyst Pediatric Phase 3 study were presented (Poster# P225). The study enrolled 103 subjects 4 to 17 years of age with a medically confirmed diagnosis of CAH due to 21-hydroxylase deficiency, with 52% male, mean age 12 years old, and majority in Tanner stages 3-5. There was evidence indicating inadequate adrenal androgen control in many of these patients despite supraphysiologic glucocorticoid dosing. At baseline, more than a third of the participants reported comorbidities of advanced bone age, early puberty, and obesity. Hirsutism (excessive hair growth, 12%) and irregular menses (12%) were reported in females, and testicular adrenal rest tumors were identified in more than a third of males. Baseline characteristics of 182 adults with CAH enrolled in the CAHtalyst Adult Phase 3… 

Cochrane Deutschland fordert zusammen mit seinen Partnern vom „Bündnis Transparenz in der Gesundheitsforschung“ und zwölf weiteren Unterstützern eine klare Regelung für die vollständige und zeitnahe Veröffentlichung der Ergebnisse sämtlicher interventionellen klinischen Studien in Deutschland. Ein heute veröffentlichtes Positionspapier des Bündnisses erklärt, warum unveröffentlichte Studienergebnisse unsere Gesundheit gefährden und was geschehen muss, um dieses Problem zu lösen. Ergebnisse aus klinischen Studien, die verspätet, unvollständig oder gar nicht veröffentlicht werden, verzerren die Datenbasis für evidenzbasierte Gesundheitsentscheidungen. Die möglichen Folgen dieser auch als Publication Bias oder Dissemination Bias bekannten Verzerrung wiegen schwer: Im schlimmsten Fall werden Patient*innen suboptimal behandelt und gesundheitspolitische Entscheidungen auf Grundlage falscher Annahmen getroffen. Zudem bedeutet die Nicht-Veröffentlichung von Studienergebnissen eine Verschwendung von Forschungsgeldern – oft solchen aus öffentlicher Hand. Das „Bündnis Transparenz in der Gesundheitsforschung“ will deshalb mit breiter Unterstützung von zwölf weiteren Instituten und Organisationen den Anstoß geben,… 

Neues Verfahren zur Kryokonservierung zum Fertilitätserhalt vor Krebstherapie am Universitätsklinikum Bonn etabliert. Dem Team um Prof. Nicole Sänger, Direktorin der reproduktionsmedizinischen Abteilung am Universitätsklinikum Bonn (UKB), ist es gelungen mit der sogenannten Vitrifikation eine moderne Methode zur Kryokonservierung von Eierstockgewebe zu etablieren. Es dient dem Fertilitätserhalt vor einer Krebstherapie. Erstmalig in Europa berichtet das Team nun von einer erfolgreichen Entbindung nach Retransplantation von blitzartig eingefrorenen, gelagerten und wieder aufgetautem Eierstockgewebe. Die Ergebnisse sind jetzt im Fachjournal „Reproductive BioMedicine“ erschienen. Die Eizellreserve einer Frau ist endlich. Daher können Keimdrüsen schädigende Therapien, wie zum Beispiel bestimmte Chemotherapien, zu Unfruchtbarkeit führen. Zu den Optionen des Fertilitätserhalts gehört die Kryokonservierung von Eierstockgewebe. Dabei wird vor einer sogenannten gonadotoxischen Therapie ein Teil des Eierstocks entnommen und eingefroren. Dieses kann später wieder aufgetaut und reimplantiert werden, sodass unbeschädigte Eizellen wieder in den Körper zurückgelangen. Seit 2004… 

CAMBRIDGE, Mass. and ROSTOCK, Germany and BERLIN, May 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Centogene N.V. (Nasdaq: CNTG), the essential life science partner for data-driven answers in rare and neurodegenerative diseases, today announced the discovery of a new small molecule together with Evotec SE (Frankfurt Stock Exchange: EVT, MDAX/TecDAX, ISIN: DE0005664809; NASDAQ: EVO). The new molecule has the potential to treat patients with type 2 and type 3 Gaucher disease, otherwise known as neuronopathic Gaucher disease. The discovery has been the result of the collaborative work under the existing drug discovery partnership which has been in place since 2020. CENTOGENE and Evotec Discover Promising New Molecule to Treat Gaucher Disease

CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2024 /PRNewswire/ — NeuroSense Therapeutics (Nasdaq: NRSN) („NeuroSense“),  a company developing novel treatments for severe neurodegenerative diseases, today announced that it partnered with PhaseV, a pioneer in causal machine learning (ML) for clinical trial analysis and optimization, with respect to the planned Phase 3 trial of PrimeC as a treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). As part of the collaboration, PhaseV conducted an independent analysis of NeuroSense’s PARADIGM Phase 2b study using a causal ML and predicts a high probability of success in multiple subgroups for the planned Phase 3 trial of PrimeC as a treatment for ALS.  The external results provide important insights that will significantly inform study design, patient enrollment and ensure cost-effectiveness. NeuroSense Therapeutics recently reported positive efficacy and safety data from its Phase 2b trial (PARADIGM) with its lead drug candidate for… 

Das gemeinnützige Deutsche Institut für Zell- und Gewebeersatz (DIZG) legt seinen aktuellen Jahresbericht vor. Dieser belegt das hohe Engagement der an der Spende beteiligten Kliniken, das zu einer beträchtlichen Anzahl von Patientenversorgungen mit humanen Gewebetransplantaten geführt hat. Vorgestellt werden außerdem neue Transplantate für den klinischen Einsatz. Darüber hinaus erfuhren die autologen Zellkulturen des DIZG im vergangenen Jahr eine bedeutende Anerkennung. Im Berichtsjahr spendeten 3.293 Menschen Gewebe, was einer Steigerung um 770 im Vergleich zum Vorjahr entspricht. Die Anzahl der postmortalen Spenden stieg im gleichen Zeitraum um 43 auf 353. Diese Spenden bestanden aus 6.643 Einzelgeweben. Sehr erfreulich ist die Entwicklung bei den eingegangenen Hüftkopfspenden, die aus endoprothetischen Operationen hervorgingen: Im vergangenen Jahr wurden 2.932 Hüftköpfe gespendet – und damit 746 mehr als 2022. Insgesamt gingen im Berichtsjahr 9.642 muskuloskelettale Einzelgewebe (einschließlich Haut) ein, die noch im gleichen Zeitraum für die… 

Die Bundesregierung hat laut Berliner Zeitung dem Frankfurter Arzt Christian Haffner, der die Veröffentlichung der Protokolle eingeklagt hatte, neue Passagen geschickt. Das berichtet Apotheke AdHoc.  Im Protokoll heißt es demnach aus einer Sitzung vom 28. Dezember 2021: „BM Lauterbach ändert seinen in der letzten Sitzung unterbreiteten Vorschlag (1G in Gastronomie und Handel) dahingehend ab, dass auch 2GPlus in der Gastronomie denkbar sei, wobei Geboosterte vom Testerfordernis ausgenommen werden. In der Gastronomie bestehe grds. [grundsätzlich, Anm. d. Redaktion] ein höheres Infektionsrisiko (keine Masken am Platz, ältere Kunden).“ https://www.apotheke-adhoc.de/nachrichten/detail/politik/lauterbach-wollte-1g-in-restaurants/