Ein internationales Forschungsteam hat mit menschlichen Hirn-Organoiden die Ursachen einer seltenen Form der Mikrozephalie untersucht. Beteiligt waren das Deutsche Primatenzentrum, die Medizinische Hochschule Hannover und das Max-Planck-Institut für molekulare Zellbiologie und Genetik. Die Ergebnisse, veröffentlicht in EMBO Reports, zeigen, wie Mutationen in Aktin-Genen die Zellteilung im frühen Gehirn stören und zu einem zu kleinen Gehirn führen. Mikrozephalie tritt auf, wenn das Gehirn während der Entwicklung nicht ausreichend wächst, was zu reduzierter Kopfgröße und oft zu intellektuellen Beeinträchtigungen führt. Weltweit betrifft diese Störung etwa 2 bis 12 pro 10.000 Geburten, abhängig von Region und Ursachen. Häufige Auslöser umfassen genetische Faktoren wie Chromosomenanomalien, Infektionen während der Schwangerschaft wie Zika-Virus oder Toxoplasmose, Mangelernährung der Mutter oder Exposition gegenüber Teratogenen wie Alkohol und bestimmten Medikamenten. Assoziierte Syndrome sind Down-Syndrom, Cri-du-Chat-Syndrom oder Rubinstein-Taybi-Syndrom. Im Fokus der Studie steht das Baraitser-Winter-Syndrom, ein rares genetisches Syndrom mit… 

Die Flüssigbiopsie wird zunehmend als vielversprechendes Instrument zur Krebserkennung und Therapiekontrolle anerkannt, ihre Wirksamkeit ist jedoch oft durch die extrem niedrigen Konzentrationen von tumorabgeleiteter DNA im Blut begrenzt. Um dieser Herausforderung zu begegnen, haben Forscher unter der Leitung von Professor Junseok W. Hur vom Korea University College of Medicine in Zusammenarbeit mit mehreren Partnern MUTE-Seq entwickelt, eine hochempfindliche CRISPR-basierte Methode zur Erkennung von Krebsmutationen mit extrem niedriger Häufigkeit. Gleichzeitig werden Sequenzierungskosten und Hintergrundrauschen reduziert. Die Studie wurde erstmals am 21. August 2025 online veröffentlicht und später in Band 37, Ausgabe 47 der Fachzeitschrift „ Advanced Materials“ am 27. November 2025 publiziert. Aufgrund ihrer herausragenden Qualität wurde sie als Titelbild der Zeitschrift ausgewählt. Kernstück dieses Ansatzes ist FnCas9-AF2, ein gentechnisch verändertes, hochpräzises CRISPR-Enzym, das selbst Einzelbasenfehlpaarungen mit außergewöhnlicher Genauigkeit erkennt und unterscheidet. Die Variante zeigt nahezu keine Off-Target-Aktivität und spaltet selektiv perfekt passende… 

Eine neue Studie aus dem Froedtert Hospital in Milwaukee, USA, liefert beeindruckende Evidenz für einen Paradigmenwechsel in der Sepsis Früherkennung. Das IntelliSep®-Testsystem des kalifornischen Biotech-Unternehmens Cytovale ermöglicht eine rasche Risikobewertung von Sepsis innerhalb von acht Minuten und führte in der Studie zu einer 42-prozentigen Reduktion der Sterblichkeitsrate sowie zu einer Verkürzung des Krankenhausaufenthalts um fast zwei Tage. Diese Ergebnisse, präsentiert auf dem IHI Forum 2025, unterstreichen die transformative Kraft objektiver Immunantwort-Analysen in der Notaufnahme. Globale Schätzungen belasten Sepsis mit 48,9 Millionen Fällen und 11 Millionen Todesfällen pro Jahr, was 20 Prozent aller weltweiten Sterbefälle ausmacht, wobei der Großteil in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen (LMICs) auftritt. Dieser Bericht beleuchtet die Studie im Kontext des globalen Sepsis-Problems, vergleicht IntelliSep mit internationalen Innovationen und diskutiert Herausforderungen sowie Chancen für eine gerechtere Verteilung von Diagnostik-Technologien. Die Studie: Evidenz für IntelliSep als Game-Changer… 

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Augmentin XR (Amoxicillin-Clavulanat-Kalium) als erstes Präparat unter dem neuen Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)-Pilotprogramm zugelassen. Die Zulassung erfolgte lediglich zwei Monate nach Antragstellung und markiert einen Meilenstein für das im Juni 2025 gestartete Programm, das Prüfzeiten von üblicherweise 10 bis 12 Monaten auf ein bis zwei Monate verkürzt. FDA-Commissioner Marty Makary betonte die strategische Bedeutung dieser Entscheidung für die nationale Sicherheit. Die Zulassung von Augmentin XR stärkt die Lieferkette für Arzneimittel durch erweiterte Produktionskapazitäten in den USA. In den vergangenen Jahrzehnten hatten Engpässe bei Antibiotika zu Verzögerungen in der Behandlung und einem erhöhten Einsatz breiter wirkender Alternativen geführt. Allein für Amoxicillin gab es sieben dokumentierte Engpässe, für Augmentin XR zwei. Diese Vulnerabilitäten resultierten aus Abhängigkeiten von ausländischen Wirkstofflieferanten und plötzlichen Nachfragespitzen. Das CNPV-Programm zielt darauf ab, Anträge zu priorisieren, die nationale Gesundheitsprioritäten… 

Das Biotechnologieunternehmen D3 Bio hat eine Series-B-Finanzierungsrunde in Höhe von 108 Millionen US-Dollar abgeschlossen. Die Mittel sollen den Fortschritt der klinischen Programme beschleunigen, insbesondere die geplante globale Phase-III-Studie für das führende Kandidatenmittel Elisrasib (D3S-001). Dieses Medikament zielt auf KRAS-G12C-mutierte Krebsarten ab und wird als Monotherapie sowie in Kombinationstherapien getestet. Die Studien sollen in Schlüsselmärkten wie den USA, China und der Europäischen Union durchgeführt werden, um internationale Zulassungen zu erleichtern. Die Runde wurde von den Investoren IDG Capital und SongQing Capital geleitet. Bestehende Anleger wie der Corporate Venture Fund von WuXi AppTec, Temasek, HSG, MPCi sowie Medicxi beteiligten sich ebenfalls. Diese breite Unterstützung unterstreicht das Vertrauen in die Pipeline von D3 Bio und die globale Entwicklungsstrategie des Unternehmens. Die Finanzierung folgt auf eine Series-A+-Runde im April 2024 mit 100 Millionen US-Dollar und eine Gründungsinvestition von 200 Millionen US-Dollar im November 2020.… 

Forscher der Korea University College of Medicine haben eine hochpräzise Methode entwickelt, um niederfrequente Krebsmutationen in zirkulierender TumordNA nachzuweisen. Die als MUTE-Seq bezeichnete Technik nutzt ein modifiziertes CRISPR-Enzym und verbessert die Sensitivität von Liquid-Biopsien erheblich. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift Advanced Materials veröffentlicht und als Titelbild der Ausgabe gewürdigt. Liquid-Biopsien gelten als vielversprechendes Werkzeug zur Früherkennung von Krebs und zur Therapieüberwachung, stoßen jedoch an Grenzen, wenn tumorbürtige DNA nur in extrem geringen Mengen im Blut vorliegt. Das Team um Professor Junseok W. Hur entwickelte MUTE-Seq, um dieses Problem zu lösen. Kern der Methode ist das engineeringte CRISPR-Enzym FnCas9-AF2, das Einzelbasen-Unterschiede mit hoher Präzision erkennt und nahezu keine Off-Target-Aktivität zeigt. Das Enzym schneidet selektiv wildtypische DNA, wodurch mutierte Sequenzen vor der Sequenzierung angereichert werden. Dies reduziert Hintergrundrauschen und ermöglicht den Nachweis von Mutationen bei Varianten-Allel-Frequenzen ab etwa 0,005 Prozent –…