Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat im Rahmen ihres Pilotprogramms für nationale Prioritätsvoucher zwei Präparate ausgezeichnet, die potenziell die Zugänglichkeit und Bezahlbarkeit von Therapien für amerikanische Patienten verbessern. Die Voucher gingen an Enlicitide decanoate, einen oralen PCSK9-Inhibitor zur Senkung des LDL-Cholesterins, und Sacituzumab Tirumotecan, ein gegen TROP2 gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat. FDA-Kommissar Marty Makary betonte, dass hohe Gesundheitskosten und Medikamentenpreise den Fortschritt in der Medizin gefährden. Die Auszeichnungen sollen Produkte fördern, die diese Probleme angehen. Seit Start des Commissioner’s National Priority Voucher-Programms im Juni 2025 erhielten nun 18 Produkte einen Voucher. Am 9. Dezember wurde die erste Zulassungsentscheidung im Programm bekanntgegeben, die deutlich schneller als üblich erfolgte. Das Programm beschleunigt die Prüfung von Arzneimitteln, die nationale Prioritäten wie Bekämpfung öffentlicher Gesundheitskrisen, innovative Therapien, große ungedeckte Bedürfnisse, Förderung heimischer Produktion oder gesteigerte Bezahlbarkeit erfüllen. Voucher-Inhaber profitieren von intensiverer Kommunikation mit der Behörde und einer Zielprüfzeit… 

Das schwedische Biopharmaunternehmen Hansa Biopharma hat bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Biologics License Application für Imlifidase eingereicht. Das Enzym soll hoch sensibilisierte Erwachsene vor einer Nierentransplantation von Verstorbenen desensibilisieren. Das Unternehmen beantragt eine beschleunigte Prüfung. Imlifidase spaltet Immunglobulin-G-Antikörper schnell und effizient und hemmt damit IgG-vermittelte Immunreaktionen. Der Antrag stützt sich auf die Phase-3-Studie ConfIdeS, die bei hoch sensibilisierten Patienten (cPRA ?99,9 %) mit positivem Crossmatch gegen einen Verstorbenenspender eine signifikant bessere Nierenfunktion nach zwölf Monaten zeigte (gemessen als eGFR, p < 0,0001). Auch die Dialyseunabhängigkeit war signifikant höher (p = 0,0007). Das Sicherheitsprofil entsprach früheren Studien. Bei Gewährung der Priority Review könnte eine Zulassung im dritten Quartal 2026 erfolgen. Die FDA hatte bereits Fast Track und Orphan Drug Designation erteilt. In Europa, Norwegen, Liechtenstein, Island, Großbritannien, Australien und der Schweiz ist Imlifidase unter dem Namen Idefirix bedingt zugelassen für die… 

Real-World-Daten aus der alltäglichen Patientenversorgung und Künstliche Intelligenz werden von Fachleuten als wichtig für künftige regulatorische Entscheidungen bei Arzneimitteln und Gesundheitstechnologien eingestuft. Eine EU-weite Umfrage im Forschungsprojekt Real4Reg zeigt breites Interesse, aber auch Bedarf an besserer Datenqualität, Schulungen, Kooperation und klaren Leitlinien. Über 75 Prozent der Befragten aus Industrie, Zulassungs- und HTA-Behörden halten RWD für regulatorische Zwecke für wichtig oder sehr wichtig. In der Wissenschaft liegt der Anteil bei über 97 Prozent. Patientenvertreter äußerten vor allem Bedenken zu Datenschutz, Ethik und möglichen Fehlinterpretationen. Real-World-Daten stammen aus Registern, elektronischen Patientenakten oder Abrechnungsdaten und ergänzen klinische Studien durch Einblicke in die Praxis. Das vom BfArM koordinierte Projekt Real4Reg untersucht ihren sicheren Einsatz mit KI zur Unterstützung von Zulassungen und Bewertungen. Das BfArM leitet die Gesamtkoordination und Arbeitspakete zu Schulungskonzepten sowie der Auswertung deutscher Versorgungsdaten. Die Umfrageergebnisse sollen Richtlinien und Unterstützungsangebote verbessern. Die… 

Eine Umfrage unter nigerianischen Kinderchirurgen offenbart erhebliche ethische und praktische Hürden bei der Einführung von Künstlicher Intelligenz in der Kinderchirurgie. Die Studie hebt Bedenken zu Verantwortlichkeit, informierter Einwilligung, Datenschutz und regulatorischer Vorbereitung hervor. Weltweit verändert KI die medizinische Dateninterpretation, Risikoprognose und Entscheidungsfindung. In der Kinderchirurgie erschweren jedoch die eingeschränkte Autonomie von Kindern, elterliche Entscheidungsfindung und hohe Risiken die Integration. In ressourcenarmen Regionen verstärken Infrastrukturmängel und Datenverzerrungen die Probleme. Das Team des Federal Medical Centre Umuahia befragte 88 Kinderchirurgen aus allen geopolitischen Zonen Nigerias. Nur ein Drittel hatte KI je genutzt, meist für Literaturrecherche oder Dokumentation, selten für Diagnose, Bildauswertung oder Simulation. Ethische Bedenken waren weit verbreitet: Verantwortung bei Fehlern, Komplexität der elterlichen Einwilligung, Datensicherheit, algorithmische Bias, reduzierte menschliche Kontrolle und unklare Haftung. Viele forderten stärkere Regulierung, klare Richtlinien und Schulungen. Das Vertrauen in bestehende Rechtsrahmen ist gering. Die Studie plädiert… 

Forscher haben die Rolle von Künstlicher Intelligenz in der Überwachung und Vorhersage von Epidemien beleuchtet. Die Technologie ermöglicht Echtzeit-Analyse großer Datenmengen und frühe Erkennung von Ausbrüchen, was die globale Belastung durch Infektionskrankheiten verringern könnte. Infektionskrankheiten verursachen jährlich Millionen Todesfälle und einen hohen Anteil an DALYs, insbesondere in Ländern mit niedrigem Einkommen. Faktoren wie Klimawandel, Urbanisierung und Migration fördern die Ausbreitung. Traditionelle Überwachungssysteme reichen oft nicht aus, um den raschen Anstieg von CO2 und pathogenen Bedrohungen zu bewältigen. Maschinelles Lernen analysiert Daten aus elektronischen Gesundheitsakten, Überwachungssystemen und Social Media, um Muster zu erkennen, Übertragungsdynamiken zu modellieren und Vorhersagen zu treffen. Algorithmen wie Support Vector Machines, Random Forests und Deep Learning werden eingesetzt, um Ausbrüche von Malaria, Influenza und Arbovirus-Infektionen vorherzusagen. Beispiele zeigen hohe Genauigkeit: Modelle kombinieren Satellitendaten zu Vegetation und Niederschlag mit Fallberichten, um Malaria-Epidemien zu prognostizieren. Ensemble-Modelle integrieren Suchanfragen, Social-Media-Posts… 

Forscher des Scripps Research Institute haben eine Bildgebungsmethode entwickelt, die sichtbar macht, an welchen einzelnen Zellen im gesamten Körper ein Medikament bindet. Die Technik namens vCATCH könnte Nebenwirkungen erklären und die Entwicklung sicherer Arzneimittel erleichtern. Bisherige Methoden erlaubten nur grobe Schätzungen, in welchen Organen ein Wirkstoff ankommt. vCATCH basiert auf der Click-Chemie und funktioniert bei kovalenten Medikamenten, die dauerhaft an ihre Ziele binden. Den Wirkstoffen wird eine kleine chemische Markierung angehängt. Nach Bindung in Geweben wird ein fluoreszierender Marker angekoppelt, der die Bindungsstellen leuchten lässt. Mehrere Behandlungszyklen mit Kupfer und Marker überwinden frühere Einschränkungen und ermöglichen tiefe Penetration in Organe wie Gehirn, Herz und Lunge. An zwei Krebsmedikamenten getestet, bestätigte die Methode bekannte Bindungen von Afatinib in der Lunge. Bei Ibrutinib, das Herzrhythmusstörungen und Blutungen verursachen kann, zeigte sich unerwartete Bindung an Immunzellen in Leber, Herzgewebe und Blutgefäßen – mögliche… 

Im Jahr 2025 hat die Gewalt gegen Beschäftigte in Krankenhäusern und Gesundheitseinrichtungen weltweit weiter zugenommen. Berichte aus Deutschland, den USA und internationalen Organisationen wie der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zeigen einen anhaltenden Trend zu physischen und verbalen Übergriffen, der das Personal belastet, die Versorgungsqualität beeinträchtigt und hohe Kosten verursacht. Besonders betroffen sind Notaufnahmen, Pflegekräfte und Frauen. Ursachen wie lange Wartezeiten, gesellschaftlicher Respektverlust und psychische Belastungen verstärken das Problem. Trotz Präventionsmaßnahmen fordern Verbände und Organisationen strengere Schutzregelungen. Global hat die WHO bis Mitte Dezember 2025 insgesamt 1283 Angriffe auf Gesundheitseinrichtungen, Personal, Patienten, Lieferungen und Ambulanzen dokumentiert. Diese Vorfälle führten zu 1980 Todesfällen und 1163 Verletzungen unter Gesundheitsarbeitern und Patienten. Die Angriffe ereigneten sich vor allem in Konfliktregionen wie der Demokratischen Republik Kongo, Gaza, Haiti, Syrien, Sudan und der Ukraine, aber auch in nicht-konfliktbelasteten Ländern. Die Häufigkeit solcher Ereignisse ist in den letzten Jahren… 

Wohin gelangt ein Medikament im Körper? Bei den meisten Medikamenten können Wissenschaftler diese Frage nur mit fundierten Vermutungen beantworten. Traditionelle Methoden messen zwar die Konzentration eines Medikaments in Organen wie der Leber, aber sie können nicht genau bestimmen, an welche Zellen das Medikament bindet – oder unerwartete Wirkungsorte aufdecken. „Normalerweise haben wir so gut wie keine Ahnung, wie ein Medikament, nachdem es in den Körper gelangt ist, tatsächlich mit seinem Zielmolekül interagiert“, sagt Professor Li Ye, Inhaber des N. Paul Whittier-Lehrstuhls am Scripps Research Institute und Forscher am Howard Hughes Medical Institute. „Es war bis jetzt eine Blackbox.“ Ye und Kollegen haben eine bahnbrechende Bildgebungstechnik entwickelt, die die einzelnen Zellen sichtbar macht, an die Medikamente im gesamten Körper einer Maus binden. In einer heute in Cell veröffentlichten Studie nutzten sie ihre Methode – genannt vCATCH – um zwei häufig verschriebene… 

Northwell Health und The START Center for Cancer Research haben mit einer feierlichen Ribbon-Cutting-Zeremonie das Northwell-START New York-Long Island eröffnet. Das Zentrum stellt eine Investition von 5,7 Millionen US-Dollar dar und umfasst 10.000 Quadratfuß (ca. 930 Quadratmeter) hochmoderne Einrichtungen für frühe Phase-I-Onkologie-Studien. Es ist der erste START-Standort in New York und Teil des weltweit größten Netzwerks community-basierter früher Onkologie-Studienzentren. Das Zentrum befindet sich im R.J. Zuckerberg Cancer Center von Northwell und bietet Patienten vor Ort Zugang zu innovativen Therapien, ohne weite Reisen. Ausstattung: Vollständiges Forschungsteam, 14 Infusionsplätze, sechs private Untersuchungsräume, eigenes pharmakokinetisches Labor sowie Apotheke für gefährliche und ungefährliche Substanzen. Es grenzt direkt an Diagnostik, Molekulartests und weitere Fachbereiche an. „Diese Partnerschaft verändert grundlegend den Zugang zu neuartigen Therapien“, erklärte Richard Barakat, MD, Physician-in-Chief des Northwell Cancer Institute. Northwell behandelt mehr Krebspatienten in New York als jedes andere System. Nick… 

QOL Medical, LLC hat die Übernahme von Evoke Pharma, Inc. (ehemals NASDAQ: EVOK) erfolgreich abgeschlossen. Das Tender Offer von QOL-EOS Merger Sub, Inc., einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von QOL Medical, zum Erwerb aller ausstehenden Aktien von Evoke zu 11,00 US-Dollar je Aktie in bar ist am 15. Dezember 2025 abgelaufen und wurde nicht verlängert. Bis zum Ablaufdatum wurden etwa 1.164.862 Aktien gültig angedient und nicht zurückgezogen, was rund 67,63 Prozent der ausstehenden Aktien entspricht. Im Anschluss an das Tender Offer fusionierte die Merger Sub mit Evoke. Nicht angediente Aktien wurden annulliert und in das Recht umgewandelt, denselben Barpreis von 11,00 US-Dollar je Aktie zu erhalten (vorbehaltlich etwaiger Einbehaltungen und ohne Zinsen, unter Berücksichtigung von Bewertungsrechten). Evoke ist damit eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von QOL Medical geworden. Der Handel mit Evoke-Aktien an der Nasdaq wurde vor Handelsbeginn am 17. Dezember 2025 eingestellt. Das…