Gentherapie gegen Kinderdemenz: Humane Netzhautmodelle ebnen Weg für klinische Studien
Ein Forschungsteam des Universitätsklinikums Tübingen hat einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der seltenen Kinderdemenz CLN2 (Batten-Syndrom) erzielt. Mithilfe von humanen Netzhaut-Organoiden und Retina-on-Chip-Modellen konnte die Wirksamkeit einer Gentherapie des US-Unternehmens Tern Therapeutics nachgewiesen werden, ohne auf Tierversuche zurückzugreifen. Die Therapie zielt darauf ab, den Verlust des Sehvermögens bei betroffenen Kindern zu verhindern und hat bereits den Weg für eine klinische Studie in Großbritannien geebnet. Realitätsgetreue Nachbildung der Erkrankung Die neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch Mutationen im TPP1-Gen verursacht wird. Sie führt ab dem Kleinkindalter zu einer fortschreitenden Degeneration von Gehirn und Netzhaut, wodurch betroffene Kinder innerhalb weniger Jahre erblinden und in der Regel nur ein Alter von acht bis zwölf Jahren erreichen. Bisherige Therapien konnten lediglich einige Symptome verlangsamen, ohne den Sehverlust zu verhindern. Das Tübinger Forschungsteam hat ein hochentwickeltes Modell…
