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Gentherapie gegen Kinderdemenz: Humane Netzhautmodelle ebnen Weg für klinische Studien

Ein Forschungsteam des Universitätsklinikums Tübingen hat einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der seltenen Kinderdemenz CLN2 (Batten-Syndrom) erzielt. Mithilfe von humanen Netzhaut-Organoiden und Retina-on-Chip-Modellen konnte die Wirksamkeit einer Gentherapie des US-Unternehmens Tern Therapeutics nachgewiesen werden, ohne auf Tierversuche zurückzugreifen. Die Therapie zielt darauf ab, den Verlust des Sehvermögens bei betroffenen Kindern zu verhindern und hat bereits den Weg für eine klinische Studie in Großbritannien geebnet. Realitätsgetreue Nachbildung der Erkrankung Die neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch Mutationen im TPP1-Gen verursacht wird. Sie führt ab dem Kleinkindalter zu einer fortschreitenden Degeneration von Gehirn und Netzhaut, wodurch betroffene Kinder innerhalb weniger Jahre erblinden und in der Regel nur ein Alter von acht bis zwölf Jahren erreichen. Bisherige Therapien konnten lediglich einige Symptome verlangsamen, ohne den Sehverlust zu verhindern. Das Tübinger Forschungsteam hat ein hochentwickeltes Modell… 

Weltweiter Markt für pädiatrische klinische Studien wächst auf 31,77 Milliarden US-Dollar bis 2033

Der globale Markt für pädiatrische klinische Studien verzeichnet ein starkes Wachstum und wird laut einer aktuellen Studie von DataM Intelligence bis 2033 voraussichtlich ein Volumen von 31,77 Milliarden US-Dollar erreichen. Im Jahr 2024 lag der Markt bei 19,74 Milliarden US-Dollar, nach 18,79 Milliarden US-Dollar im Vorjahr, und soll mit einer jährlichen Wachstumsrate von 5,5 Prozent expandieren. Die Entwicklung kindgerechter Therapien für Säuglinge, Kinder und Jugendliche treibt die Transformation der Kinderheilkunde voran. Ein gesteigertes Bewusstsein für die spezifischen Bedürfnisse junger Patienten führt zu altersgerechten Medikamenten und verbesserten Sicherheitsstandards. Regulatorische Vorgaben wie die EU-Verordnung für pädiatrische Arzneimittel, die US-amerikanische PREA-Gesetzgebung und der RACE for Children Act fördern die Einbindung von Kindern in die Arzneimittelentwicklung, insbesondere in den Bereichen Onkologie, Infektionskrankheiten und seltene genetische Erkrankungen. Ein Beispiel für innovative Fortschritte ist die Zulassung des monoklonalen Antikörpers Nirsevimab (Beyfortus), der Säuglinge und Kleinkinder vor… 

FDA warnt vor Softwarefehler in Dexcom-Glukosemonitor-Apps: Korrektur für G7 und ONE+ notwendig

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) informiert über eine dringende Korrektur für die Dexcom G7 Continuous Glucose Monitoring (CGM) App sowie die Dexcom ONE+ CGM App. Dexcom hat betroffene Kunden weltweit mit einer Urgent Medical Device Correction Notification kontaktiert. Der Fehler betrifft Android-, iOS- und watchOS-Geräte für die G7-App sowie Android- und iOS-Geräte für die ONE+-App. Ursache ist ein Software-Designfehler, der zu einem Ausbleiben der „Sensor Failed“-Warnung führt, wenn der Sensor-Transmitter aufgrund eines Hardware- oder Firmware-Ausfalls versagt. Dadurch könnten Nutzer längere Perioden ohne Glukosedaten, Benachrichtigungen, Alarme und Warnungen erleben, was zu Verzögerungen in der Behandlung schwerer Hypo- oder Hyperglykämie-Episoden führen kann. Mögliche Folgen sind ernsthafte gesundheitliche Beeinträchtigungen, einschließlich Hypo- oder Hyperglykämie bis hin zu lebensbedrohlichen Zuständen. Bisher wurden keine Verletzungen oder Todesfälle im Zusammenhang mit diesem Problem gemeldet. Die Korrektur erfolgt durch ein Software-Update, ohne dass Geräte zurückgerufen oder… 

Cybersecurity-Firma Horizon3.ai verzeichnet Rekordwachstum im ersten Halbjahr 2025

Horizon3.ai, Entwickler der autonomen Penetrationstest-Plattform NodeZero, feiert beeindruckende Erfolge im ersten Halbjahr 2025. Der Kundenstamm hat sich auf rund 4.000 Unternehmen weltweit mehr als verdoppelt, was einem Zuwachs von 117 Prozent im Vergleich zum Vorjahr entspricht. Der jährlich wiederkehrende Umsatz (Annual Recurring Revenue, ARR) stieg um 137 Prozent. Bereits über 170.000 Penetrationstests wurden durchgeführt, und das Unternehmen strebt bis Jahresende die Marke von 200.000 an. Diese Zahlen unterstreichen die wachsende Nachfrage nach kontinuierlicher Sicherheitsvalidierung in Unternehmen. NodeZero ist eine cloudbasierte Plattform, die Organisationen ermöglicht, Selbstangriffe auf ihre IT-Infrastruktur durchzuführen, um Schwachstellen zu identifizieren und die Cyberresilienz zu testen. Durch das Cloud-Modell bleiben die Kosten niedrig, sodass regelmäßige Tests auch für mittelständische Unternehmen zugänglich sind. Die Plattform richtet sich primär an Konzerne, darunter drei der zehn größten Unternehmen der Welt sowie Fortune-500-Firmen aus Finanzdienstleistungen, Pharmazeutika, Automobil, Fertigung und Technologie. Ein Highlight… 

Bahnbrechende Forschung aus Deutschland: Fünf Talente als Werner-von-Siemens-Fellows 2025 ausgezeichnet

Die Stiftung Werner-von-Siemens-Ring ehrt fünf junge Forscher für ihre herausragenden wissenschaftlichen Leistungen mit dem Titel Werner-von-Siemens-Fellow 2025. Die Auszeichnung würdigt Beiträge, die nicht nur fachlich exzellent sind, sondern auch den gesellschaftlichen Fortschritt vorantreiben, insbesondere in Bereichen wie Künstlicher Intelligenz, Quantentechnologie und Materialforschung. Die Fellows verkörpern eine Generation von Talenten, die mit Exzellenz, Neugier und visionärer Kraft an zentralen wissenschaftlichen Herausforderungen arbeiten, so Cornelia Denz, Stiftungsratsvorsitzende der Stiftung Werner-von-Siemens-Ring. Ihre Arbeiten richten den Blick in die Zukunft und gestalten aktiv die Welt von morgen. Die ausgezeichneten Fellows 2025 Dr. Franziska Boenisch hat ein neues Paradigma für Differential Privacy entwickelt, das Datenschutz als individuell anpassbares Konzept begreift. Ihre Methode integriert erstmals persönliche Datenschutzpräferenzen in das Training großer Sprachmodelle, was besonders im Gesundheitswesen einen Meilenstein darstellt. Boenisch ist Tenure-Track-Faculty am CISPA Helmholtz-Zentrum für Informationssicherheit in Saarbrücken. Dr. Elena Jordan leistet Pionierarbeit in der… 

„Blaue Hand“ schützt vor Arzneimittelrisiken: Behördliches Schulungsmaterial stärkt Patientensicherheit

Die Contergan-Katastrophe, die in den 1950er- und 1960er-Jahren schwere Fehlbildungen bei Neugeborenen verursachte, prägt bis heute die Arzneimittelsicherheit. Um Risiken zu minimieren, setzt das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) auf behördlich beauflagtes Schulungsmaterial, erkennbar am Logo der „Blauen Hand“. Anlässlich des Tags der Patientensicherheit am 17. September weist das BfArM auf die Bedeutung dieses Instruments hin, das Ärzte, Apotheker und Patienten über spezifische Risiken und korrekte Anwendungen informiert. Schulungsmaterial wird angeordnet, wenn besondere Risiken oder spezifische Anwendungshinweise bestehen, die über die üblichen Fachinformationen oder Beipackzettel hinausgehen. Pharmazeutische Unternehmen müssen dieses Material erstellen, das vom BfArM geprüft und genehmigt wird. Derzeit gibt es Schulungsmaterial für über 200 Wirkstoffe. Ärzte und Apotheker erhalten Informationen zu Verordnung, Dosierung oder Verabreichung, während Patienten über Nebenwirkungen, korrekte Anwendung oder Kontraindikationen aufgeklärt werden. Das Material ergänzt Fachinformationen und in manchen Fällen „Rote-Hand-Briefe“, die auf Arzneimittelrisiken… 

Thinktank: Real-World AI viel größer als GenAI

Real-World AI wird die Zukunft stärker prägen als die derzeit populären generativen KI-Modelle wie ChatGPT, Google Gemini oder Grok von xAI, prognostiziert der Diplomatic Council, ein Thinktank im Beraterkreis der Vereinten Nationen. Als Beispiele für diese Form der KI, oft als Physical AI bezeichnet, gelten Fertigungsroboter, humanoide Systeme, KI-gestützte Qualitätskontrollen mit Kameras, vorausschauende Wartung von Maschinen, autonome Logistik, medizinische Diagnosen, selbstfahrende Fahrzeuge und Smart Cities. Das Real-World AI Forum des Diplomatic Council veranstaltet am 22. September eine kostenfreie Online-Konferenz zum KI-Einsatz in Städten und Kommunen. Anwendungsfall Smart City Der eigentliche Wert von KI liegt in ihrer Integration in Industrie und Kommunen, nicht im Hype um Text-, Bild- oder Videogenerierung, erklärt Harald Müller, Geschäftsführer der Bonner Wirtschafts-Akademie und Co-Chair des Real-World AI Forums. Dr. Daniel Trauth, Co-Chair des Forums und Geschäftsführer der Kölner dataMatters GmbH, illustriert die Vorteile am Beispiel Smart… 

Wissenschaftler entwickeln Konzept für erklärbare Künstliche Intelligenz

Künstliche Intelligenz (KI) ist aus dem Alltag nicht mehr wegzudenken. Von Sprachassistenten bis hin zu komplexen Entscheidungssystemen erleichtert sie zahlreiche Lebensbereiche. Doch die Nachvollziehbarkeit von KI-Entscheidungen bleibt oft eine Herausforderung. Im Sonderforschungsbereich/Transregio (TRR) 318 „Constructing Explainability“ der Universitäten Paderborn und Bielefeld arbeiten Forschende daran, Erklärprozesse von KI-Systemen für Nutzerinnen transparenter und verständlicher zu gestalten. Ein zentraler Aspekt ist dabei die Frage, welche Informationen Nutzerinnen benötigen, um KI-Entscheidungen nachzuvollziehen, und wie KI diese Bedürfnisse erkennen kann. Im Fokus der Synthesegruppe „Understanding“ des TRR 318 steht das Verstehen als Ziel des Erklärprozesses. Die interdisziplinäre Gruppe, die Expertise aus Computerwissenschaften, Linguistik, Soziologie und Psychologie vereint, unterscheidet zwischen konzeptuellem Wissen („Wissen, dass…“) und Handlungsfähigkeit („Wissen, wie…“). Dabei wird zwischen oberflächlichem und tiefem Verständnis differenziert. Während in alltäglichen Situationen oft ein grundlegendes Verständnis ausreicht, wie etwa die Bedienung eines Geräts, ist in anderen Kontexten ein… 

LabNews Media LLC erreicht über 500.000 Impressions pro Monat

LabNews Media LLC, der Betreiber des unabhängigen Online-Portals LabNews, hat im laufenden Monat erstmals die Marke von über 500.000 Impressions pro Monat überschritten. Rund 350.000  entfielen dabei auf  https://labnews.io/. Diese Meilensteine unterstreichen das wachsende Interesse an den Inhalten der Plattform, die sich auf Themen aus den Bereichen Biotechnologie, Analytik, Laborwesen und Life Sciences spezialisiert hat. Die Steigerung der Reichweite wird auf die qualitativ hochwertige Berichterstattung und die Erweiterung des Angebots zurückgeführt, das kürzlich durch den Launch eines neuen Informationsportals ergänzt wurde. LabNews Media LLC wurde als unabhängiges Medienunternehmen gegründet und ist nicht von Konzernen oder Institutionen abhängig, was eine konfliktfreie Berichterstattung ermöglicht. Das Portal www.lab-news.de bietet tägliche Nachrichten und Berichte zu relevanten Themen wie Pet Health, Digital Health, Laboratoriumsmedizin und Umweltschutz. Artikel erscheinen in Deutsch und Englisch, um ein internationales Publikum anzusprechen. Die Redaktion besteht aus erfahrenen Vollzeit-Journalisten mit medizinischem… 

WHO meldet weltweiten Anstieg von Cholera-Fällen im Jahr 2024

Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) hat einen alarmierenden Anstieg der Cholera-Fälle im Jahr 2024 registriert. Nach einem aktuellen Bericht stieg die Zahl der gemeldeten Infektionen um fünf Prozent auf über 560.000 weltweit, während die Todesfälle mit über 6.000 doppelt so hoch waren wie im Vorjahr. Die WHO betont, dass die tatsächlichen Zahlen vermutlich deutlich höher liegen. Cholera, eine durch Verunreinigungen übertragene Infektionskrankheit, die schwere Durchfälle und potenziell tödlichen Flüssigkeitsverlust verursacht, ist zwar behandelbar, doch Konflikte, Vertreibungen, Naturkatastrophen durch den Klimawandel und Wasserknappheit verschärfen die Lage und führen zu mehr Todesfällen. Im Jahr 2024 meldeten 60 Länder Cholera-Ausbrüche, ein Anstieg gegenüber 45 Ländern im Vorjahr. In zwölf Ländern wurden mehr als 10.000 Fälle registriert, wobei 98 Prozent der Infektionen aus Afrika, dem Nahen Osten und Asien stammen. Bis Ende August 2025 waren bereits 31 Länder betroffen. Die WHO fordert verstärkte Maßnahmen, um den…