MavriX Bio erhält FDA-Fast-Track-Status für Gentherapie gegen Angelman-Syndrom
Die US-amerikanische Biotech-Firma MavriX Bio hat eine wichtige regulatorische Meile erreicht: Die Food and Drug Administration (FDA) hat ihrem experimentellen Gentherapie-Präparat MVX-220 den Fast-Track-Status für die Behandlung des Angelman-Syndroms (AS) verliehen. Dieser Status soll die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten für schwere Erkrankungen mit ungedeckten medizinischen Bedürfnissen beschleunigen und ermöglicht eine engere Abstimmung mit der Behörde. Angelman-Syndrom ist eine seltene, nicht-degenerative monogene neurologische Störung, die durch den Funktionsverlust des UBE3A-Gens in Neuronen verursacht wird. Betroffene leiden unter schwerer Entwicklungsverzögerung, fehlender verbaler Sprache, Schlafstörungen, Anfällen, motorischen und Gleichgewichtsstörungen sowie einer charakteristischen fröhlichen Mimik. Die Prävalenz liegt bei etwa 1:12.000 bis 1:20.000 Menschen weltweit, wobei derzeit keine zugelassenen Therapien existieren. Die Behandlung beschränkt sich auf symptomlindernde Maßnahmen wie Verhaltens- und Antiepileptika, was die Dringlichkeit neuer Ansätze unterstreicht. MVX-220 ist eine investigationale Gentherapie auf Basis eines Adeno-assoziierten Virus (AAV), die gezielt die funktionelle…
