Chronische Nierenerkrankungen (CKD) betreffen weltweit mehr als 700 Millionen Menschen. Sie werden durch genetische und umweltbedingte Faktoren sowie bestehende Erkrankungen verursacht. Zu den bekannten genetischen Risikofaktoren für CKD zählen Mutationen im Gen APOL1 . Diese kommen in den meisten Bevölkerungsgruppen selten vor, doch bei bis zu 13 Prozent der Menschen westafrikanischer Herkunft sind zwei Risikovarianten vorhanden, weitere 38 Prozent besitzen eine Kopie (Träger). Die Ursachen der APOL1 -vermittelten Nierenerkrankung (AMKD) sind derzeit noch nicht gut verstanden und es mangelt an Behandlungsmöglichkeiten. Um AMKD besser zu verstehen, haben Siebe Spijker und sein Team von der Universität Leiden in den Niederlanden Stammzellen aus Hautbiopsien von AMKD-Patienten gewonnen und daraus mikroskopische Strukturen, sogenannte Nieren-Organoide, hergestellt, die Aspekte der menschlichen Nierenfunktion modellieren können. In einigen dieser Organoide wurden die APOL1- Mutationen gentechnisch korrigiert. Die Forschungsergebnisse wurden heute in Stem Cell Reports veröffentlicht . Durch eine Reihe von Labortests haben die Forscher herausgefunden, dass APOL1- Mutationen die ordnungsgemäße Funktion… 

Wissenschaftler des Montefiore Einstein Comprehensive Cancer Center (MECCC) und des Albert Einstein College of Medicine haben in einer bahnbrechenden Studie erstmals nachgewiesen, dass Glioblastome – die tödlichste Form von Hirnkrebs – nicht nur das Gehirn, sondern auch den Schädelknochen schädigen, die Zusammensetzung des Schädelknochenmarks verändern und die Immunantwort des Körpers beeinträchtigen. Die Ergebnisse, veröffentlicht am 3. Oktober 2025 in Nature Neuroscience, zeigen, dass Medikamente zur Verhinderung von Schädelknochenverlust die Aggressivität des Krebses steigern können. „Unsere Entdeckung, dass dieser schwer behandelbare Hirnkrebs mit dem Immunsystem des Körpers interagiert, könnte erklären, warum bisherige Therapien – die Glioblastome als lokale Erkrankung betrachten – gescheitert sind“, sagte die Hauptautorin Jinan Behnan, Ph.D., Assistenzprofessorin in der Abteilung für Neurochirurgie und Mikrobiologie & Immunologie am Einstein College und Mitglied des MECCC. „Dies könnte zu neuen, effektiveren Behandlungsstrategien führen.“ Nach Angaben des National Cancer Institute (NCI) werden… 

Eine bahnbrechende Langzeitstudie der Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA), veröffentlicht am 3. Oktober 2025 in Arthritis & Rheumatology, zeigt, dass die frühzeitige Anwendung von Biologika die Behandlungsergebnisse bei Kindern mit polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (poly JIA) deutlich verbessert. Die Ergebnisse stammen aus der STOP-JIA-Studie (Start Time Optimization of Biologics in Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis), die im CARRA-Register fast 300 Kinder über drei Jahre begleitete. Die Studie verglich verschiedene CARRA-Konsensbehandlungspläne (CTPs) und stellte fest, dass Kinder, die frühzeitig eine Kombination aus Biologika und Methotrexat erhielten (Early Combination CTP), bessere Ergebnisse erzielten und längere Phasen inaktiver Krankheit verzeichneten als jene, die mit Methotrexat allein begannen und erst bei Bedarf ein Biologikum hinzufügten (Step-Up CTP). Eine separate Analyse ergab, dass Patienten, die innerhalb von zwei Monaten nach Diagnose mit Biologika behandelt wurden, die beste Krankheitsentwicklung zeigten. „Diese Ergebnisse verdeutlichen, dass eine… 

Das Biotechnologieunternehmen Rocket Pharmaceuticals hat seinen Antrag auf Zulassung einer Gentherapie für die Fanconi-Anämie, eine seltene genetische Erkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend gesunde Blutzellen produziert, freiwillig zurückgezogen. Die Entscheidung wurde am Freitag, dem 3. Oktober 2025, bekanntgegeben und ist Teil einer strategischen Neuausrichtung des Unternehmens, die im Juli eingeleitet wurde. Laut einer Meldung von Endpoints News und weiteren Quellen zielt die Maßnahme darauf ab, Ressourcen auf Programme mit klareren regulatorischen und kommerziellen Perspektiven zu konzentrieren. Die Gentherapie, bekannt unter den Namen RP-L102 oder mozafancogene autotemcel (Fanca-cel), basiert auf einer lentiviralen Vektorbasierten Methode, bei der autologe hämatopoetische Stammzellen mit einer funktionalen Kopie des FANCA-Gens modifiziert werden. Fanconi-Anämie betrifft etwa 60 bis 70 Prozent der Patienten durch Mutationen im FANCA-Gen, die die DNA-Reparatur behindern und zu Knochenmarksversagen führen. Die Therapie wurde in einer Phase-1/2-Studie (NCT03157804) getestet, deren erste Daten bereits… 

In einer bahnbrechenden Studie hat Microsoft gewarnt, dass Künstliche Intelligenz (KI) in der Lage ist, biologische „Zero-Day“-Bedrohungen zu erzeugen, die herkömmliche Sicherheitsmechanismen umgehen können. Dies markiert einen Meilenstein in der Debatte um die duale Nutzung von KI in der Biotechnologie: Einerseits ermöglicht sie Durchbrüche in Medizin und Forschung, andererseits birgt sie Risiken für Biowaffen und Pandemien. Die Erkenntnisse basieren auf einer Simulation, in der Microsoft-Forscher Toxine so umgestalteten, dass sie DNA-Screening-Systeme täuschen – ein Szenario, das Parallelen zur Cybersicherheit aufweist. Der Kern der Bedrohung: KI als Designer gefährlicher Proteine „Zero-Day“-Vulnerabilitäten sind in der IT-Welt unbekannte Schwachstellen, die Hacker ausnutzen, bevor Patches verfügbar sind. Microsofts Chief Scientific Officer Eric Horvitz überträgt diesen Begriff nun auf die Biologie: KI-Modelle wie das hauseigene EvoDiff können Proteinstrukturen von bekannten Toxinen – etwa Ricin aus Rizinusbohnen oder Prionen, die mit der BSE-Krankheit assoziiert sind –… 

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Kombination aus Lurbinectedin (Zepzelca®) und Atezolizumab (Tecentriq®) oder Atezolizumab und Hyaluronidase-tqjs (Tecentriq Hybreza®) als Erhaltungstherapie für Erwachsene mit fortgeschrittenem kleinzelligem Lungenkarzinom (ES-SCLC) zugelassen, deren Erkrankung nach einer ersten Induktionstherapie mit Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid nicht fortschreitet. Diese Zulassung, die am 2. Oktober 2025 erteilt wurde, stellt die erste Kombinationsbehandlung in diesem frühen Erhaltungsstadium dar und adressiert einen aggressiven Krebs mit begrenzten Therapieoptionen. Die Kombination wurde zudem in die Leitlinien der National Comprehensive Cancer Network (NCCN) für SCLC als bevorzugtes Regime aufgenommen, was ihre klinische Relevanz unterstreicht. Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der Phase-3-Studie IMforte (NCT05091567), einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie mit 483 Patienten, deren Erkrankung nach vier Zyklen der Induktionstherapie stabil war. Ab dem Zeitpunkt der Randomisierung reduzierte die Kombination das Risiko für Krankheitsprogression oder Tod um 46 Prozent und das Sterberisiko um 27… 

Eine langfristige Exposition gegenüber dem Industrielösungsmittel Trichlorethylen (TCE) im Freien kann mit einem erhöhten Risiko für die Parkinson-Krankheit verbunden sein. Dies geht aus einer großen, landesweiten Studie hervor, die in der Ausgabe vom 1. Oktober 2025 von Neurology ® , der medizinischen Fachzeitschrift der American Academy of Neurology , veröffentlicht wurde . Trichlorethylen ist eine Chemikalie, die in der Metallentfettung, der chemischen Reinigung und anderen industriellen Anwendungen eingesetzt wird. Obwohl TCE für bestimmte Anwendungen verboten ist, wird es bis heute als industrielles Lösungsmittel verwendet und ist ein persistenter Umweltschadstoff in Luft, Wasser und Boden in den Vereinigten Staaten. Die Studie beweist nicht, dass TCE-Exposition Parkinson verursacht, sie zeigt lediglich einen Zusammenhang auf. „In dieser landesweiten Studie mit älteren Erwachsenen wurde eine langfristige Belastung mit Trichlorethylen in der Außenluft mit einem geringen, aber messbaren Anstieg des Parkinson-Risikos in Verbindung gebracht“, sagte Studienautorin Dr. Brittany Krzyzanowski vom Barrow… 

A new study in Translational Lung Cancer Research introduces LungCanSeek, an AI-powered blood test that detects lung cancer early using four common protein markers, offering high accuracy at a fraction of the cost of traditional imaging. Developed by SeekIn Inc., the test achieves 83.5 percent sensitivity and 90.3 percent specificity in identifying lung cancer, with 77.4 percent accuracy in classifying major subtypes including adenocarcinoma, squamous cell carcinoma, and small cell lung cancer. By enabling a two-step screening process—initial blood draw followed by low-dose CT only for positives—it slashes false positives by over tenfold and cuts costs by 2.5 times, positioning it as a viable tool for resource-limited settings worldwide. Study Design and Methodology The multicenter retrospective analysis, conducted by a team from prominent Chinese hospitals under the leadership of SeekIn’s founder, involved 1,814 participants, comprising 1,095 confirmed lung cancer patients… 

Laguna Diagnostics, a California-based biotechnology firm specializing in blood-based tests for psychiatric conditions, has received its second U.S. patent for innovative biomarkers that enable rapid differentiation between schizophrenia and bipolar disorder. The patent, covering methods to analyze gene expression in blood samples, promises to address a critical gap in mental health care where misdiagnoses are rampant and delays in accurate treatment can span years. This development positions the company in a burgeoning segment of the diagnostics market, valued at around $3 billion annually for schizophrenia and bipolar disorder management, amid rising demand for objective tools in precision psychiatry. The Patent and Its Technological Foundation The newly granted patent outlines a diagnostic approach that examines messenger RNA (mRNA) expression levels from 18 specific genes in a patient’s blood. The process involves a multi-step analysis: identifying biomarker patterns, computing probabilities of disorder… 

The King and Queen of Tonga visited the Garvan Institute of Medical Research in Sydney, spotlighting efforts to integrate Pacific Islander communities into genomic medicine. The engagement underscores expanding collaborations between Pacific nations and Australian institutions to address underrepresentation in genetic databases, potentially improving disease diagnosis and treatment for diverse populations. As part of a broader regional tour, the visit focused on the OurDNA program, a key project aimed at building inclusive genomic resources for multicultural Australians. The Visit: Bridging Royalty and Research On September 25, the royal delegation arrived at the institute, where they were received by senior leadership, including the executive director, and representatives from Australia’s Tongan community. The itinerary centered on tours of genomic laboratories, providing insights into advanced sequencing technologies and their applications. The monarchs explored how such innovations could tailor medical interventions to genetic profiles…