Das südkoreanische Biotechnologieunternehmen CorestemChemon Inc. (KOSDAQ: 166480) hat auf dem PACTALS 2025-Kongress in Melbourne, Australien, Ergebnisse der Phase-3-Studie ALSUMMIT zu seiner Stammzelltherapie Neuronata-R® (Lenzumestrocel) für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) präsentiert. Obwohl die Studie die primären und sekundären Endpunkte insgesamt nicht erreichte, zeigten Patienten mit langsameren Krankheitsverläufen signifikante Verbesserungen in der Funktionserhaltung und Atmungskapazität.
In der Untergruppe der Slow-Progressor-Patienten führte Neuronata-R®, eine autologe Therapie mit mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus dem Knochenmark, nach 12 Monaten zu einer ALSFRS-R-Skala von 31,2 Punkten gegenüber 26,4 im Placebo (p=0,001). Die kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) ergab Werte von 20,95 und 24,78 im Vergleich zu 17,92 im Placebo (p=0,024 und 0,041). Die langsame Vitalkapazität (SVC) betrug 62,2 Prozent gegenüber 50,6 Prozent (p=0,017 in Studiegruppe 2). Diese Ergebnisse deuten auf eine Erhaltung der Lebensqualität und Überlebenschancen hin.
Biomarker-Analysen zeigten anhaltende Reduktionen des Neurofilament light chain (NfL) und MCP-1, was auf neuroprotektive Effekte hindeutet. CorestemChemon betont, dass dies eine biomarker-gestützte Patientenauswahl und Precision-Medicine-Strategie unterstützt, passend zu globalen Regulierungsansätzen.
Das Unternehmen plant ein Type-C-Meeting mit der US-amerikanischen FDA im vierten Quartal 2025, um die Daten zu besprechen, und eine Biologics License Application (BLA) bis 2026 einzureichen. Ziel ist eine beschleunigte Zulassung ähnlich wie bei Tofersen. Neuronata-R® wirkt entzündungshemmend, immunmodulatorisch und schützt Motorneurone durch Parakrin-Signale, ohne berichtete schwere Nebenwirkungen bei über 400 kommerziellen und 190 Studienpatienten.
Neuronata-R® erhielt Orphan-Drug-Status von FDA (2018) und EMA (2019). Die Phase-3-Studie (NCT04745299) endete 2024; der finale Bericht liegt beim südkoreanischen MFDS vor. Die Präsentation wurde von Professor Ki-Uk Oh von der Hanyang University Hospital geleitet.
