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Neue Hoffnung im Kampf gegen Glioblastome: Experimentelles Medikament MT-125 erhält FDA-Zulassung für klinische Tests

Jupiter, Florida, 1. Juli 2025 – Ein vielversprechender Fortschritt im Kampf gegen den tödlichen Hirntumor Glioblastom: Wissenschaftler des Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology haben ein experimentelles Medikament namens MT-125 entwickelt, das die aggressive Krebsart empfindlicher für Strahlen- und Chemotherapie macht und gleichzeitig ihre Fähigkeit blockiert, in umliegendes Gewebe einzudringen. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung für klinische Tests als potenzielle Erstlinienbehandlung erteilt, wie eine neue Studie zeigt, die am Dienstag in der Fachzeitschrift Cell veröffentlicht wurde.

Jährlich erhalten etwa 14.000 Menschen in den USA die Diagnose Glioblastom, eine der aggressivsten Formen von Hirnkrebs mit einer durchschnittlichen Überlebenszeit von nur 14 bis 16 Monaten. Standardtherapien wie Operation, Bestrahlung und Chemotherapie stoßen bei der Hälfte der Patienten an ihre Grenzen, da ein Subtyp des Tumors auf keine zugelassenen Krebsmedikamente anspricht. „Für diese Patienten sind neue Behandlungsmöglichkeiten dringend erforderlich“, betont Dr. Courtney Miller, Professorin und akademische Leiterin am Wertheim UF Scripps Institute sowie Mitglied des University of Florida Health Cancer Center. „Wir arbeiten mit Hochdruck daran, diesen Patienten Hoffnung zu geben.“

Ein neuer Ansatz: Myosinmotoren als Ziel

Das Team um Miller hat sich auf sogenannte Myosinmotoren konzentriert, nanometergroße Proteine, die wie molekulare Maschinen die Energie der Zelle in Bewegung umwandeln. Diese Motoren ermöglichen Zellen, sich zu bewegen, zu verbinden oder ihre Form zu verändern – Eigenschaften, die Krebszellen nutzen, um zu wachsen und sich auszubreiten. „Myosinmotoren sind vielversprechende Angriffspunkte für Therapien, nicht nur bei Krebs, sondern auch bei anderen Erkrankungen“, erklärt Miller.

In Zusammenarbeit mit dem Medizinalchemiker Dr. Theodore Kamenecka und dem Strukturbiologen Dr. Patrick Griffin entwickelte Miller eine Reihe von Wirkstoffkandidaten, die Myosinmotoren gezielt blockieren. MT-125, der vielversprechendste Kandidat, wurde in Kooperation mit Dr. Steven Rosenfeld, Neuroonkologe an der Mayo Clinic in Jacksonville, auf sein onkologisches Potenzial getestet.

Vierfacher Angriff auf den Tumor

Die Ergebnisse der Studie, die auch in einem Begleitartikel in Cell vom 10. Juni veröffentlicht wurden, sind ermutigend: MT-125 wirkt auf vier entscheidende Arten gegen Glioblastome. Erstens macht es strahlenresistente Tumorzellen empfänglich für Bestrahlung. Zweitens führt es zur Bildung mehrkerniger Zellen, die sich nicht mehr teilen können und so für den Zelltod markiert werden. Drittens blockiert es die Fähigkeit der Krebszellen, sich zusammenzuziehen und ihre Form zu ändern, wodurch ihre Ausbreitung im Gehirn verhindert wird. Viertens zeigt MT-125 in Kombination mit Chemotherapeutika, wie dem Kinasehemmer Sunitinib, eine besonders starke Wirkung.

„In Tierversuchen führte die Kombination von MT-125 mit Kinasehemmern zu langen krankheitsfreien Phasen, die wir in diesen Modellen bisher nicht gesehen haben“, sagt Rosenfeld. Besonders bemerkenswert: Krebszellen reagieren deutlich empfindlicher auf MT-125 als gesunde Zellen, und die kurze Verweildauer des Medikaments im Körper ermöglicht eine pulsierende Gabe, die Toxizitätsprobleme minimiert.

Vorsichtiger Optimismus

Trotz der vielversprechenden Ergebnisse bleibt Vorsicht geboten. „Viele Medikamente, die bei Mäusen wirken, scheitern in klinischen Studien am Menschen aufgrund biologischer Unterschiede“, warnt Rosenfeld. Es werde Zeit und weitere Studien brauchen, um zu prüfen, ob MT-125 den erhofften Durchbruch bringt. Die FDA-Zulassung für klinische Tests markiert jedoch einen wichtigen Schritt.

„Glioblastompatienten warten auf einen Durchbruch“, sagt Miller. „Wir gehen so schnell vor, wie es möglich ist, um diese Hoffnung in die Tat umzusetzen.“ Die Wissenschaftler planen nun, die Sicherheit und Wirksamkeit von MT-125 in den kommenden klinischen Studien zu testen, in der Hoffnung, eine neue Waffe im Kampf gegen diese verheerende Krankheit zu entwickeln.

DOI

10.1016/j.cell.2025.06.006

Mäuse die so verändert waren dass sie Hirntumore entwickelten wurden mit MT 125 allein oder MT 125 plus dem Chemotherapeutikum Suntinib behandelt Nach vier Wochen zeigten die mit der Medikamentenkombination behandelten Mäuse eine deutliche Verringerung der Tumore

Credits
Bild mit freundlicher Genehmigung von Steven Rosenfeld MD PhD und Courtney Miller PhD

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