Die chinesische National Medical Products Administration (NMPA) hat die Investigational New Drug (IND)-Zulassung für SNUG01 erteilt, eine neuartige Gentherapie gegen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), entwickelt von SineuGene Therapeutics. Dies folgt auf die Genehmigung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im März 2025. Damit kann eine multiregionale Phase-I/IIa-Studie in China und den USA beginnen, die die Sicherheit, Verträglichkeit und erste Wirksamkeitsdaten der Therapie bei ALS-Patienten untersuchen soll. Die Studie wird an renommierten Zentren wie dem Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital, dem Peking University Third Hospital und weiteren führenden Einrichtungen in China durchgeführt.
SNUG01 ist die weltweit erste Gentherapie, die auf das TRIM72-Protein (Tripartite Motif Protein 72) abzielt, das von der Forschungsgruppe um Dr. Yichang Jia an der Tsinghua-Universität als potenzielles Therapieziel für ALS identifiziert wurde. Die Therapie nutzt einen rekombinanten Adeno-assoziierten Virus (rAAV9), um das menschliche TRIM72-Gen durch intrathekale Injektion in das zentrale Nervensystem, insbesondere in Motoneuronen, einzubringen. Präklinische Studien zeigen, dass TRIM72 durch mehrere Mechanismen wirkt: Es reduziert oxidativen Stress, fördert die Reparatur neuronaler Membranen, stabilisiert die Mitochondrienfunktion, unterdrückt neuroinflammatorische Prozesse und hemmt die Dysregulation von Stressgranula. Diese vielschichtigen Effekte verlangsamen die Degeneration von Motoneuronen, die für die fortschreitende Lähmung bei ALS verantwortlich ist.
Eine kürzlich abgeschlossene, von Forschern initiierte Studie in China zeigte, dass SNUG01 gut verträglich ist und erste Hinweise auf klinische Wirksamkeit sowie Verbesserungen bei Biomarkern liefert. Besonders vielversprechend ist, dass SNUG01 nicht nur auf genetische Formen von ALS abzielt, sondern auch bei sporadischen Fällen wirken könnte, die über 90 Prozent der ALS-Patienten ausmachen und derzeit kaum Behandlungsmöglichkeiten haben. In einer separaten Compassionate-Use-Studie stabilisierte die Therapie die Krankheitsprogression eines Patienten über 15 Monate hinweg.
ALS ist eine tödliche neurodegenerative Erkrankung, die durch den Verlust von Motoneuronen in Gehirn und Rückenmark gekennzeichnet ist und zu Muskelschwäche, Atrophie und letztlich Atemversagen führt. Die mittlere Überlebenszeit beträgt drei bis fünf Jahre, und bestehende Therapien wie Riluzol oder Edaravon verlangsamen den Krankheitsverlauf nur geringfügig. Die breite neuroprotektive Wirkung von SNUG01 könnte einen Durchbruch darstellen, da sie nicht auf spezifische genetische Mutationen beschränkt ist, wie es bei anderen Gentherapien der Fall ist.
SineuGene Therapeutics, 2021 gegründet, konzentriert sich auf innovative Therapien für neurologische Erkrankungen und nutzt fortschrittliche Technologien wie AAV-basierte Genabgabe und Antisense-Oligonukleotide. Neben ALS umfasst die Pipeline des Unternehmens Programme für Schlaganfall, Parkinson, Alzheimer, Multiple Systematrophie und Spinocerebelläre Ataxie Typ 3. Die Zulassungen in China und den USA unterstreichen das Potenzial von SNUG01, die Behandlung von ALS weltweit zu revolutionieren. Die kommenden klinischen Studien werden entscheidend sein, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie weiter zu validieren und einen neuen Standard in der ALS-Behandlung zu setzen.
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