Johnson & Johnson hat bei der US-Arzneimittelbehörde FDA eine ergänzende Biologics License Application (sBLA) eingereicht, um IMAAVY® (Nipocalimab-aahu) als erste zugelassene Behandlung für Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA) zuzulassen. Die seltene und potenziell lebensbedrohliche Autoantikörper-Erkrankung betrifft in den USA etwa einen von 8000 Menschen und hat derzeit keine zugelassene Therapie.
wAIHA entsteht, wenn pathogene Immunglobulin-G-(IgG-)Autoantikörper an rote Blutkörperchen binden und diese zerstören, was zu schwerer Anämie führt. Betroffene leiden häufig unter extremer Müdigkeit, Transfusionsabhängigkeit und Organversagen. Die Erkrankung geht mit einer um 20–30 Prozent erhöhten Sterberisiko einher.
„Menschen mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie stehen vor einer schweren, lebensbedrohlichen Erkrankung ohne zugelassene Behandlungsoptionen und hohem Risiko für Komplikationen“, sagte David M. Lee, M.D., Ph.D., Global Immunology Therapeutic Area Head bei Johnson & Johnson. „Die Einreichung dieser sBLA ist ein wichtiger Meilenstein für die wAIHA-Community und unterstreicht unser Engagement für zielgerichtete, immunselektive Therapien.“
IMAAVY® blockiert selektiv den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn), der für den Recycling von IgG verantwortlich ist. Dadurch sinkt der Spiegel zirkulierender IgG-Antikörper – einschließlich der pathogenen Autoantikörper – bei weitgehender Erhaltung anderer Immunfunktionen.
Die Einreichung stützt sich auf die Phase-2/3-Studie ENERGY (NCT04119050), eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung an Erwachsenen mit wAIHA. Die Daten zeigten, dass mehr Patienten unter Nipocalimab den primären Endpunkt einer dauerhaften Hämoglobin-Antwort erreichten als unter Placebo. Als dauerhafte Antwort galt ein Hämoglobin-Wert über 10 g/dL plus ein Anstieg um mindestens 2 g/dL über mindestens 28 Tage ohne Rescue-Therapie.
Zusätzlich verbesserten sich unter IMAAVY® Müdigkeitssymptome rasch und anhaltend (gemessen mit FACIT-Fatigue), was für Betroffene besonders relevant ist. Die Verträglichkeit war gut, ohne neue Sicherheitsignale; das Profil entsprach der bestehenden Zulassung.
IMAAVY® ist seit April 2025 in den USA für generalisierte Myasthenia gravis (gMG) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit AChR- oder MuSK-Antikörpern zugelassen. Vollständige ENERGY-Ergebnisse sollen in Kürze veröffentlicht werden.
wAIHA tritt mit einer Inzidenz von etwa 1–3 Neuerkrankungen pro 100.000 Einwohner pro Jahr auf und ist die häufigste Form der autoimmunen hämolytischen Anämie. Die Prävalenz in den USA liegt bei etwa 1 von 8000 Betroffenen, mit steigender Häufigkeit ab 50 Jahren. Aktuelle Behandlungen (Kortikosteroide, Immunsuppressiva, B-Zell-Therapien) sind nicht zugelassen und oft unzureichend.
Die FDA hat Nipocalimab bereits Fast-Track- und Orphan-Drug-Status für wAIHA zuerkannt. Johnson & Johnson betont die Notwendigkeit neuer Therapien für diese Erkrankung mit hohem ungedecktem Bedarf.
