Oslo, Norwegen, 1. Juli 2025 – Das norwegische Biotech-Unternehmen Hemispherian AS hat einen bedeutenden Meilenstein erreicht: Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat dem Wirkstoff GLIX1 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von malignem Gliom, einer Gruppe schwerwiegender Hirntumore einschließlich Glioblastom, verliehen. Dieser Status unterstreicht das Potenzial von GLIX1, einen erheblichen klinischen Nutzen gegenüber bestehenden Therapien zu bieten, und adressiert den dringenden medizinischen Bedarf bei dieser seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung.
„Die Anerkennung durch die FDA bestätigt unseren wissenschaftlichen Ansatz und unsere Mission, innovative Lösungen für onkologische Herausforderungen zu entwickeln“, erklärte Zeno Albisser, CEO von Hemispherian. „GLIX1 ist ein neuartiges Small-Molecule-Medikament mit einem einzigartigen Wirkmechanismus. Die Unterstützung durch US- und EU-Regulierungsbehörden bestärkt uns in unserem Ziel, Patient:innen mit malignem Gliom eine neue Behandlungsoption zu bieten.“
Details zur Orphan-Drug-Auszeichnung
Die FDA vergibt den ODD gemäß Abschnitt 526 des Federal Food, Drug, and Cosmetic Act für Therapien, die seltene Krankheiten mit weniger als 200.000 Betroffenen in den USA behandeln. GLIX1 zeigte in präklinischen Studien beeindruckende Ergebnisse, darunter Tumorregression und verlängertes Überleben in validierten Gliom-Modellen, mit minimalen Nebenwirkungen. Die Auszeichnung bringt Vorteile wie sieben Jahre Marktexklusivität nach Zulassung, Steuergutschriften für klinische Studien, Befreiung von FDA-Gebühren und Zugang zu beschleunigten Zulassungsverfahren.
Über GLIX1 und Hemispherian
GLIX1 ist ein First-in-Class-Small-Molecule-Therapeutikum, das Schwachstellen in der DNA-Reparatur von Krebszellen angreift. Die firmeneigene GLIX-Plattform von Hemispherian ermöglicht die selektive Eliminierung von Tumorzellen bei minimaler Beeinträchtigung gesunden Gewebes. Präklinische Daten belegen die Fähigkeit von GLIX1, Tumore in Tiermodellen zu beseitigen, was es zu einem vielversprechenden Kandidaten für Gliome und andere aggressive Krebsarten macht.
Hemispherian, mit Sitz in Oslo, konzentriert sich auf die Entwicklung bahnbrechender Krebstherapien und wird von einem wachsenden Netzwerk akademischer und klinischer Partner unterstützt. Die positive Stellungnahme des Ausschusses für Orphan-Arzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) im Juni 2025 für GLIX1 unterstreicht das internationale Interesse an diesem Therapieansatz.
Ausblick
Die Orphan-Drug-Auszeichnung markiert einen entscheidenden Schritt für Hemispherian auf dem Weg zur klinischen Entwicklung und potenziellen Marktzulassung von GLIX1. Das Unternehmen plant, die Vorteile des ODD zu nutzen, um die Entwicklung zu beschleunigen und Patient:innen mit malignem Gliom, die derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben, eine neue Hoffnung zu bieten.
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