Novartis erweitert sein Portfolio im Bereich der Gentherapien für vererbte neuromuskuläre Erkrankungen durch die Übernahme von Kate Therapeutics. Der Deal hat einen Wert von bis zu 1,1 Milliarden US-Dollar, bestehend aus Voraus- und Meilensteinzahlungen. Kate Therapeutics entwickelt präklinische Therapiekandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), fazioskapulohumerale Dystrophie und myotone Dystrophie Typ 1.
Das Unternehmen hat eine Plattform zur Erzeugung von AAV-Kapsiden (Adeno-assoziierte Viren) entwickelt, die maschinelles Lernen nutzt, um Kapsiden zu schaffen, die gezielt auf Skelett- und Herzmuskeln wirken, ohne die Leber zu schädigen. Viele AAV-basierte Gentherapien, wie Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec) von Sarepta Therapeutics zur Behandlung von DMD, verwenden natürlich vorkommende AAVs, die hauptsächlich in der Leber landen und hohe, potenziell toxische Dosen erfordern, um die Muskeln zu erreichen.
Sharif Tabebordbar, Mitbegründer von Kate und Forscher am Broad Institute des MIT und Harvard, und sein Team haben gezeigt, dass die Leber umgangen werden kann, wenn das AAV-Kapsid so modifiziert wird, dass es zelladhäsive Peptide, sogenannte RGD-Motive, enthält. Dies ermöglichte es den Forschern, Mäusen mit genetischen Muskelerkrankungen erfolgreich Gene zu verabreichen, und zwar in einer etwa 100-mal geringeren Dosis als bei herkömmlichen AAVs. Kates Plattformansatz zur Entwicklung von RGD-modifizierten AAVs, bekannt als DELIVER (directed evolution of AAV capsids leveraging in vivo expression of transgene RNA), kann für verschiedene Gewebetypen verwendet werden.
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