Das Biotechnologieunternehmen Gene Solutions, ein führender Akteur in der Erforschung mitochondrialer Dysfunktion und der Entwicklung von Therapeutika für das zentrale Nervensystem (ZNS), hat die Veröffentlichung seines Plattformtechnologie-Patents bekanntgegeben. Das am 11. September 2025 veröffentlichte Patent (WO 2025 168944 A1) sowie die darauf folgende PCT-Anmeldung markieren einen bedeutenden Meilenstein in der Forschung und Entwicklung (R&D) von fortschrittlichen Neurotherapeutika für neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und verwandte Störungen.
Das Patent deckt neuartige Technologien ab, die die Grundlage für die Identifizierung und Entwicklung von Therapeutika gegen mitochondriale Dysfunktion bilden. Zudem umfasst es eine Vielzahl neuartiger Wirkstoffkandidaten, von denen mehrere eine hohe Selektivität für krankheitsassoziierte DNA-Sequenzen zeigen. Diese Innovationen stärken die Position von Gene Solutions als Vorreiter in der Entwicklung präziser Therapien für mitochondriale Erkrankungen.
Mitochondriale Dysfunktion und ihre Bedeutung
Mitochondrien liefern etwa 90 % der Energie, die die Zellen des Körpers benötigen, und regulieren eine Vielzahl biologischer Funktionen, einschließlich des Zelltods. Eine mitochondriale Dysfunktion tritt auf, wenn Mutationen, sogenannte Einzelnukleotid-Polymorphismen (SNPs), in der mitochondrialen DNA (mtDNA) die Produktion von Adenosintriphosphat (ATP) beeinträchtigen. Diese Störung kann bei Überschreiten einer kritischen Schwelle zu neurodegenerativen Erkrankungen führen. Beispiele hierfür sind Erkrankungen wie mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallartige Episoden (MELAS).
Gene Solutions hat eine neue Generation von genregulierenden Verbindungen entwickelt, die als DNA-bindende Polyamide (DBPAs) bekannt sind. Diese Verbindungen erkennen mutierte SNPs und regulieren die Genexpression herunter. Die DBPAs des Unternehmens zeigen eine mehr als 90-fache Selektivität für gewünschte SNPs im Vergleich zu Wildtyp-Sequenzen, wie etwa der SNP im COXIII-Gen, das mit verschiedenen mitochondrialen Erkrankungen assoziiert ist. Durch eine kombinierte biophysikalische und biochemische Plattform bewertet Gene Solutions die Wirksamkeit und Selektivität dieser neuen DBPA-Kandidaten.
Strategische Bedeutung des Patents
„Das Patent für unsere Plattform und unsere Wirkstoffkandidatenbibliothek ist ein entscheidender Schritt in unserem Bestreben, die Landschaft der neurologischen Krankheitsforschung und -behandlung zu revolutionieren“, erklärte James Oury, Mitglied des Vorstands von Gene Solutions. „Diese Errungenschaft schützt unsere proprietären Erfindungen und festigt unsere Position als bevorzugter Partner für Pharma- und Biotechnologieunternehmen weltweit.“
Das Patent wurde in Zusammenarbeit mit interdisziplinären Teams der University of Strathclyde (Großbritannien) aus den Bereichen Chemie, Biologie und molekulare Diagnostik entwickelt und der Universität zugesprochen. Gene Solutions sichert sich jedoch die exklusiven Kommerzialisierungsrechte und behält sich das Recht vor, das Patent bei Bedarf selbst oder durch Partner übernehmen zu lassen.
Über Gene Solutions
Gene Solutions ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung von Therapeutika für ZNS-Erkrankungen spezialisiert hat, mit einem Schwerpunkt auf mitochondrialer Genomik und innovativen Biomarkern. Durch weltweite Kooperationen treibt das Unternehmen die Entwicklung von Diagnostika und Therapien für Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und Schizophrenie voran. Mit Forschungsexpertise in den USA und Großbritannien verfolgt Gene Solutions das Ziel, durch erstklassige Wissenschaft und strategische Partnerschaften die Behandlungsergebnisse für Patienten mit mitochondrialen Dysfunktionsstörungen zu verbessern.
Quelle: Gene Solutions
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