Wissenschaftler der Icahn School of Medicine am Mount Sinai haben ein Lipid-Nanopartikelsystem entwickelt, das in der Lage ist, Messenger-RNA (mRNA) per intravenöser Injektion ins Gehirn zu transportieren.
Durch die Einschleusung von mRNA ins Gehirn wollen Wissenschaftler die Gehirnzellen anweisen, therapeutische Proteine zu produzieren. Diese können bei der Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten helfen, indem sie fehlende Proteine ersetzen, schädliche reduzieren oder die Abwehrkräfte des Körpers aktivieren.
Allerdings gibt es dazu keinerlei klinische Studien. Auch Studien zu unerwünschten Nebenwirkungen fehlen bislang.
Das Forschungsteam entwickelte und testete eine Lipidbibliothek, um deren Fähigkeit zur Überwindung der Blut-Hirn-Schranke zu optimieren. Durch eine Reihe struktureller und funktioneller Analysen identifizierten sie eine Leitformulierung namens MK16 BLNP, die eine deutlich höhere mRNA-Abgabeeffizienz aufwies als bestehende, von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Lipidnanopartikel. Dieses System nutzt natürliche Transportmechanismen innerhalb der Blut-Hirn-Schranke, einschließlich Caveolae- und ?-Sekretase-vermittelter Transzytose, um Nanopartikel über die Barriere zu transportieren, sagen die Forscher.
https://www.nature.com/articles/s41563-024-02114-5
