Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba) von Precigen, Inc. die vollständige Zulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit wiederkehrender Atemwegspapillomatose (RRP) erteilt. Damit ist PAPZIMEOS die erste und einzige zugelassene Therapie für diese seltene, durch chronische Infektionen mit den humanen Papillomviren (HPV) 6 oder 11 verursachte Erkrankung, die etwa 27.000 Erwachsene in den USA betrifft. Die Zulassung markiert einen Durchbruch, da sie Patienten eine Alternative zu den bisher üblichen wiederholten chirurgischen Eingriffen bietet, die die Grundursache der Krankheit nicht bekämpfen.
RRP ist eine chronische Erkrankung, die durch das Wachstum gutartiger Tumore im Atemtrakt, meist im Kehlkopf, gekennzeichnet ist. Sie führt zu Stimmveränderungen, Atemproblemen und in schweren Fällen zu lebensbedrohlichen Atemwegsverengungen. Bisher war die Behandlung auf wiederholte Operationen beschränkt, die mit erheblichen Risiken wie dauerhaften Kehlkopfschäden verbunden sind und die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen. PAPZIMEOS, eine nicht-replizierende adenovirale Vektor-Immuntherapie, zielt darauf ab, eine Immunantwort gegen HPV 6/11-infizierte Zellen auszulösen. Die Therapie wird über vier subkutane Injektionen im Abstand von 12 Wochen verabreicht und adressiert erstmals die zugrundeliegende virale Infektion.
Die Zulassung basiert auf einer offenen, einarmigen Pivotalstudie, die von Forschern des National Institutes of Health durchgeführt wurde. In der Studie erreichten 51 Prozent der 35 teilnehmenden Patienten, die zuvor mindestens drei Operationen pro Jahr benötigten, eine vollständige Remission, definiert als kein Bedarf an chirurgischen Eingriffen in den 12 Monaten nach der Behandlung. Bei 15 der 18 Responder zeigte sich diese Wirkung auch nach 24 Monaten stabil. Die Therapie induzierte eine spezifische T-Zell-Antwort gegen HPV 6/11, wobei Responder eine deutlich stärkere Immunreaktion zeigten als Nicht-Responder. Die Sicherheitsdaten waren ermutigend: Es traten keine dosislimitierenden Toxizitäten oder schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf. Häufigste Nebenwirkungen waren milde bis moderate Reaktionen an der Injektionsstelle, Müdigkeit, Fieber, Muskelschmerzen und Übelkeit.
Die FDA erteilte die Zulassung unter Priority Review und vergab sowohl die Orphan Drug- als auch die Breakthrough Therapy-Designation, was die Dringlichkeit und den Innovationsgrad der Therapie unterstreicht. Entscheidend ist, dass keine zusätzliche Bestätigungsstudie erforderlich ist, was die robusten Daten der Pivotalstudie untermauert. Precigen plant, PAPZIMEOS umgehend zu vermarkten und hat ein Unterstützungsprogramm namens „Papzimeos SUPPORT“ ins Leben gerufen, das Patienten bei Versicherungsfragen und finanzieller Unterstützung hilft. Weitere Informationen sind auf der Website des Unternehmens verfügbar, und eine Telefonkonferenz zur Besprechung der Zulassung und Vermarktungspläne ist für den 18. August 2025 geplant.
Die Zulassung von PAPZIMEOS könnte die Behandlung von RRP revolutionieren, indem sie Patienten eine langfristige Linderung ohne wiederholte Operationen ermöglicht. Sie unterstreicht zudem die Innovationskraft der AdenoVerse-Plattform von Precigen, die weitere Therapien für HPV-assoziierte Erkrankungen entwickelt. Für die RRP-Gemeinschaft, die seit Jahrzehnten auf eine wirksame Behandlung wartet, bedeutet dies einen bedeutenden Fortschritt hin zu einer besseren Lebensqualität.
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