Silver Spring, Maryland, 27. Juni 2025 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) für derzeit zugelassene BCMA- und CD19-gerichtete autologe Chimeric Antigen Receptor (CAR)-T-Zell-Immuntherapien aufgehoben. Diese Entscheidung zielt darauf ab, den Zugang zu diesen potenziell lebensrettenden Therapien zu erleichtern und die Belastung für das Gesundheitswesen zu reduzieren, wie die FDA am Donnerstag mitteilte.
Die betroffenen Therapien, die zur Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Multiplem Myelom, bestimmten Leukämien und Lymphomen zugelassen sind, unterlagen bisher strengen Sicherheitsauflagen aufgrund der Risiken von Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) und neurologischen Toxizitäten. Die FDA stellte jedoch fest, dass die etablierten Managementrichtlinien und die umfassende Erfahrung der medizinischen Gemeinschaft bei der Diagnose und Behandlung dieser Risiken ausreichend sind, um die sichere Anwendung ohne REMS zu gewährleisten.
„Die Aufhebung der REMS, die nicht mehr erforderlich sind, beschleunigt die Bereitstellung potenziell kurativer Behandlungen für Patienten und entlastet medizinisches Personal“, erklärte Dr. Vinay Prasad, Chief Medical and Scientific Officer der FDA und Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research.
Die REMS hatten unter anderem vorgeschrieben, dass Krankenhäuser und Kliniken, die diese Therapien verabreichen, speziell zertifiziert sein und sofortigen Zugang zu Tocilizumab haben mussten. Diese Anforderungen entfallen nun, ebenso wie die verpflichtende Meldung von CRS- oder neurologischen Toxizitäten an die REMS. Die Sicherheitsüberwachung erfolgt weiterhin durch bestehende Meldepflichten gemäß 21 CFR 600.80 sowie durch laufende Nachbeobachtungsstudien zur Bewertung langfristiger Risiken, einschließlich sekundärer Malignome.
Die Produktkennzeichnungen wurden angepasst, um die Aufhebung der REMS widerzuspiegeln, behalten jedoch die bestehenden Warnhinweise, einschließlich eines Boxed Warning für CRS und neurologische Toxizitäten, sowie Patienteninformationen in Form von Medication Guides bei.
Die Entscheidung wurde von Fachleuten und Interessengruppen positiv aufgenommen. „Dies ist eine großartige Nachricht für Patienten. Unsere CAR-T-Programme verfügen über die nötige Expertise, um die Sicherheitsüberwachung individuell anzupassen“, schrieb Dr. Rahul Banerjee auf der Plattform X. Die American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) und andere Organisationen wurden für ihre Lobbyarbeit gelobt, die zu dieser Änderung beigetragen hat.
Die FDA betonte, dass die kontinuierliche Überwachung der Sicherheit aller biologischen Produkte, einschließlich der CAR-T-Zell-Therapien, weiterhin Priorität hat. Neue Erkenntnisse werden der Öffentlichkeit umgehend mitgeteilt.
Kontakt:
Center for Biologics Evaluation and Research
Food and Drug Administration
10903 New Hampshire Ave, Silver Spring, MD 20993-0002
E-Mail: ocod@fda.hhs.gov
Ende der Meldung
