Am 6. August 2024 genehmigte die Food and Drug Administration Vorasidenib (Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), einen Inhibitor der Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1) und der Isocitrat-Dehydrogenase-2 (IDH2), für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit Astrozytom oder Oligodendrogliom Grad 2 mit einer anfälligen IDH1- oder IDH2-Mutation, nach einer Operation einschließlich Biopsie, subtotaler Resektion oder makroskopischer totaler Resektion.
Das wichtigste Ergebnismaß für die Wirksamkeit war das progressionsfreie Überleben (PFS), das von einem verblindeten unabhängigen Prüfausschuss gemäß den modifizierten Kriterien des Response Assessment in Neuro-Oncology for Low Grade Glioma (RANO-LGG) ermittelt wurde. Ein weiteres Ergebnismaß für die Wirksamkeit war die Zeit bis zum nächsten Eingriff. Die Hazard Ratio für PFS betrug 0,39 (95 % KI: 0,27, 0,56), p-Wert < 0,0001. Die mediane Zeit bis zum nächsten Eingriff wurde im Vorasidenib-Arm nicht erreicht und betrug 17,8 Monate im Placebo-Arm (HR = 0,26; 95 % KI: [0,15, 0,43], p < 0,0001).
