Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung des Medikaments Alhemo (Concizumab-mtci) erweitert. Es darf nun als tägliche prophylaktische Behandlung eingesetzt werden, um Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren zu verhindern oder zu reduzieren. Dies teilte der Pharmakonzern Novo Nordisk mit. Die Entscheidung basiert auf Daten einer Phase-3-Studie, die eine deutliche Verringerung der jährlichen Blutungsrate zeigte.
Bereits im Dezember 2024 war Alhemo für Patienten mit Hämophilie A oder B und Inhibitoren zugelassen worden. Mit der neuen Indikationserweiterung steht nun eine subkutane Injektionsoption für eine breitere Patientengruppe zur Verfügung, die bisher oft auf intravenöse Infusionen angewiesen war. Das Präparat wird in vorgefüllten Pens angeboten und soll die Blutgerinnung verbessern, indem es ein Protein namens Tissue-Factor-Pathway-Inhibitor (TFPI) blockiert. Dadurch wird die Thrombinproduktion gesteigert, was bei fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktoren VIII oder IX hilft, Blutungen zu stoppen – unabhängig vom Vorhandensein von Inhibitoren.
In der entscheidenden Studie namens Explorer8, an der 156 männliche Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren teilnahmen, wurde die Wirksamkeit von Alhemo im Vergleich zu keiner Prophylaxe untersucht. Die Ergebnisse zeigten eine Reduktion der jährlichen Blutungsrate um 79 Prozent bei Patienten mit Hämophilie B und um 86 Prozent bei denen mit Hämophilie A. Die durchschnittliche Blutungsrate sank bei Hämophilie-B-Patienten auf 3,1 Episoden pro Jahr, verglichen mit 14,8 ohne Behandlung, und bei Hämophilie-A-Patienten auf 2,7 im Vergleich zu 19,3. Die medianen Werte unterstrichen diese Effekte ebenfalls. Die Studienteilnehmer erhielten zunächst eine Ladungsdosis, gefolgt von einer täglichen Dosis, die bei Bedarf angepasst wurde.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen, die in mindestens fünf Prozent der Fälle auftraten, gehörten Reaktionen an der Injektionsstelle und Kopfschmerzen. Novo Nordisk betont, dass das Medikament nicht für Patienten unter 12 Jahren oder solche mit laufender Immun-Toleranz-Induktion geeignet ist. Patienten sollten die tägliche Einnahme strikt einhalten, insbesondere in den ersten vier Wochen, um die richtige Dosis zu etablieren. Bei geplanten Operationen oder Schwangerschaft ist eine Abstimmung mit dem Arzt erforderlich. Schwere Nebenwirkungen können Blutgerinnsel oder allergische Reaktionen umfassen, weshalb bei Symptomen wie Schwellungen, Schmerzen oder Atembeschwerden sofort medizinische Hilfe in Anspruch genommen werden sollte.
Hämophilie ist eine seltene erbliche Blutgerinnungsstörung, die weltweit rund 800.000 Menschen betrifft. Bei Hämophilie A fehlt oder ist defekt der Faktor VIII, bei Hämophilie B der Faktor IX. Bisherige Therapien basieren meist auf der Ersatzgabe dieser Faktoren per Infusion. Die Erweiterung der Zulassung von Alhemo wird als Fortschritt gesehen, da sie eine einfachere, subkutane Option bietet und auf über 35 Jahren Erfahrung von Novo Nordisk in der Behandlung seltener Bluterkrankungen aufbaut.
Novo Nordisk, ein globaler Pharmakonzern mit Sitz in Dänemark, ist seit mehr als 100 Jahren in der Entwicklung von Medikamenten gegen Diabetes und andere chronische Erkrankungen tätig. In den USA beschäftigt das Unternehmen über 10.000 Mitarbeiter und hat seinen Hauptsitz in New Jersey. Weitere Informationen zur Studie und zum Medikament sind auf der Website des Unternehmens verfügbar.
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