Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am 10. März 2026 eine umfassende Überarbeitung ihrer Leitlinien zu Biosimilars veröffentlicht. Die neuen und überarbeiteten Draft Q&As zu Biosimilar-Entwicklung und dem Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCI Act, Revision 4) übernehmen zahlreiche regulatorische Modernisierungsvorschläge des Pharmawissenschaftlers Prof. Sarfaraz K. Niazi. Dadurch könnten die Entwicklungskosten für Biosimilars um bis zu 50 Prozent – etwa 20 Millionen US-Dollar pro Programm – sinken und den Marktzugang für kleinere Biotechnologieunternehmen erheblich verbessern.
Die FDA streicht in der neuen Leitlinie unter anderem die Pflicht zu vergleichenden klinischen Wirksamkeitsstudien, sofern analytische und pharmakokinetische Ähnlichkeit nachgewiesen sind. Tiertoxikologische Untersuchungen sowie gestaffelte analytische Ähnlichkeitsbewertungen entfallen als Standardanforderung. Auch vergleichende Immunogenitätsstudien werden als weitgehend überflüssig eingestuft. Zudem akzeptiert die Behörde nun unter bestimmten Voraussetzungen Daten aus Nicht-US-Vergleichsstudien und vereinfacht das IND-Verfahren sowie die CMC-Anforderungen (Chemistry, Manufacturing and Controls).
Diese Änderungen gehen auf langjährige Publikationen und Bürgeranträge (Citizen Petitions) von Prof. Niazi zurück, der als Adjunct Professor an der University of Illinois Chicago und Berater für FDA, EMA und MHRA tätig ist. Niazi hatte in Fachzeitschriften wie Drug Design, Development and Therapy, Science, Pharmaceutics und Expert Opinion on Biological Therapy die wissenschaftliche Begründung für diese Schritte geliefert und erste FDA-Akzeptanzen für Verzichtserklärungen auf Wirksamkeitsstudien bei monoklonalen Antikörpern erreicht.
Biologika machen in den USA nur etwa fünf Prozent der Verschreibungen aus, verursachen jedoch rund 51 Prozent der Arzneimittelausgaben. Der globale Biosimilars-Markt belief sich 2024 auf etwa 30 Milliarden US-Dollar; Schätzungen gehen von Einsparpotenzialen in den USA von über 180 Milliarden US-Dollar in den kommenden Jahren aus. Historisch lagen die Entwicklungskosten pro Biosimilar bei 100 bis 200 Millionen US-Dollar – eine Hürde, die vor allem große Pharmaunternehmen überwinden konnten.
Niazi sieht durch die kostensenkenden Reformen eine Marktentwicklung, in der große Konzerne sich aus dem Biosimilars-Geschäft zurückziehen könnten, während spezialisierte kleinere Hersteller stärker einsteigen. Offen bleiben nach seiner Einschätzung zwei Punkte: die Schaffung standardisierter USP-Spezifikationen für Biologika, um Referenzvergleiche zu vermeiden, sowie Maßnahmen gegen „Patent Doping“ durch Kaskaden sekundärer Patente, die den Markteintritt trotz Patentablauf verzögern.
