Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine neue Entwurfsrichtlinie veröffentlicht, die die Notwendigkeit vergleichender klinischer Wirksamkeitsstudien (CES) bei der Zulassung von Biosimilars weitgehend eliminiert. Diese Maßnahme soll die Entwicklung kostengünstiger Alternativen zu teuren Biologika beschleunigen und die Ausgaben für Medikamente senken. Biologika machen nur fünf Prozent der Rezepte in den USA aus, verursachen jedoch über die Hälfte der gesamten Arzneimittelkosten.
Die Richtlinie „Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies“ basiert auf Erkenntnissen aus über zehn Jahren Zulassungspraxis seit dem ersten Biosimilar 2015. Sie ermöglicht Entwicklern, auf umfassende analytische Tests zu setzen, anstatt auf zeit- und ressourcenintensive Humanstudien, die durchschnittlich 24 Millionen US-Dollar und 1 bis 3 Jahre dauern. Solche CES bieten selten zusätzliche Sensitivität gegenüber analytischen Bewertungen und sind daher oft redundant.
Diese regulatorische Anpassung knüpft an die Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) von 2010 an und integriert Reformen wie die Abschaffung tierischer Toxizitätsstudien, die Waiver von Immunogenitäts-Tests für Insuline sowie die Akzeptanz nicht-US-amerikanischer Referenzprodukte. Zudem entfällt die Empfehlung für „Switching-Studien“ bei austauschbaren Biosimilars, was die Markteinführung erleichtert und Verwechslungsrisiken minimiert. Insgesamt sollen diese Änderungen die Entwicklungskosten um über 90 Prozent reduzieren und den Marktanteil von Biosimilars steigern, der derzeit unter 20 Prozent liegt. Nur etwa zehn Prozent der Biologika, deren Patente in den nächsten Jahren auslaufen, haben bereits ein Biosimilar in der Pipeline.
Die FDA-Entscheidung wird als historischer Meilenstein gesehen, der den Zugang zu Therapien für Krebs, rheumatische Erkrankungen, Diabetes und Autoimmunleiden verbessert. FDA-Chef Marty Makary betonte, dass Biosimilars das Potenzial haben, die Gesundheitskosten massiv zu senken, während die Sicherheit und Wirksamkeit erhalten bleiben. US-Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. hob hervor, dass die Reform Präsident Trumps Vorgabe zur Preissenkung umsetzt und den Wettbewerb fördert.
Hintergrund und Einfluss von Professor Niazi
Die Richtlinie bestätigt Positionen, die der Pharmazeut und Adjunct Professor an der University of Illinois, Sarfaraz K. Niazi, seit 15 Jahren vertritt. Niazi, der den Begriff „Biosimilar“ prägte und das erste US-Unternehmen für Biosimilars gründete, hat durch über 50 peer-reviewed Publikationen, Bürgeranträge und direkte Gespräche mit der FDA argumentiert, dass CES wissenschaftlich überflüssig, kostspielig und ethisch fragwürdig seien, sobald analytische und funktionale Ähnlichkeit nachgewiesen ist. Frühere Erfolge umfassten die erste FDA-Waiver für monoklonale Antikörper-Biosimilars im September 2025 sowie Waivers für seine eigenen Produkte. Trotz Aufrufen an Branchenverbände blieb die Unterstützung begrenzt, was Niazi auf Abhängigkeiten von etablierten Akteuren zurückführt.
Niazi plant weitere Reformen, darunter die Ersetzung von Monographien durch Freisetzungs-Spezifikationen, ein Ende doppelter Patentierungen und globale Harmonisierung von Standards, um Biosimilars weltweit erschwinglich zu machen.
Über Professor Sarfaraz K. Niazi
Sarfaraz K. Niazi ist Adjunct Professor am College of Pharmacy der University of Illinois und Berater für FDA, EMA, MHRA sowie den US-Senat. Mit über 100 Büchern und Publikationen zu Biosimilars, mRNA-Impfstoffen und Protein-Engineering setzt er sich für bezahlbare Therapien ein.
