Amgen hat am 12. Februar 2026 bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission UPLIZNA® (Inebilizumab) als Zusatztherapie zur Standardbehandlung bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen hat, die anti-AChR- oder anti-MuSK-Antikörper-positiv sind. UPLIZNA ist damit die erste und einzige CD19-gerichtete Therapie in Europa für diese Patientengruppe.
Generalisierte Myasthenia gravis ist eine seltene, chronische, B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankung, die zu schwankender Muskelschwäche führt und die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen kann. In Europa leben schätzungsweise 56.000 bis 123.000 Betroffene.
Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MINT (NCT04524273), der größten Studie zu einem Biologikum bei gMG, die sowohl AChR+- als auch MuSK+-Patienten einschloss und ein strukturiertes Steroid-Ausschleichprotokoll integrierte. Primärer Endpunkt war die Veränderung des MG-ADL-Scores (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) nach 26 Wochen: UPLIZNA zeigte eine signifikante Verbesserung um 1,9 Punkte gegenüber Placebo (–4,2 vs. –2,2; p<0,0001) in der Gesamtpopulation.
Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten den QMG-Score (Quantitative Myasthenia Gravis), der eine 2,5-Punkte-Verbesserung zeigte (–4,8 vs. –2,3; p=0,0002). Bei AChR+-Patienten betrug die MG-ADL-Differenz 1,8 Punkte (p=0,0015), bei MuSK+-Patienten 2,2 Punkte (p=0,0297). Explorativ zeigte sich nach 52 Wochen eine anhaltende Verbesserung des MG-ADL um 2,8 Punkte und des QMG um 4,3 Punkte bei AChR+-Patienten.
Ein zentraler Vorteil: 87,4 % der UPLIZNA-Patienten und 84,6 % der Placebo-Patienten konnten ihre Steroiddosis bis Woche 26 auf ?5 mg Prednison pro Tag reduzieren. UPLIZNA wird nach zwei initialen Ladedosen alle sechs Monate als Erhaltungsdosis verabreicht.
UPLIZNA depletiert gezielt CD19-positive B-Zellen, die eine Schlüsselrolle in der Pathogenese von gMG spielen. Die Zulassung baut auf früheren Erfolgen auf: UPLIZNA ist bereits für Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD, AQP4-IgG-positiv) und seit November 2025 als erste Therapie für aktive IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) in Europa zugelassen.
Die Zulassung erweitert die Behandlungsoptionen für gMG-Patienten in Europa und bietet eine neue, zielgerichtete Möglichkeit mit Potenzial für langfristige Krankheitskontrolle bei reduziertem Steroideinsatz.
