Genomeditierung auf Nanopartikelbasis könnte Behandlungsmöglichkeiten für Mukoviszidose erweitern
Forscher der UCLA haben einen auf Lipid-Nanopartikeln basierenden Ansatz zur Genbearbeitung entwickelt, der in der Lage ist, ein ganzes gesundes Gen in menschliche Atemwegszellen einzufügen, wichtige biologische Funktionen in einem Labormodell der Mukoviszidose wiederherzustellen und einen potenziell neuen Weg hin zu einer mutationsunabhängigen Gentherapie für erbliche Lungenerkrankungen zu eröffnen. Die in Advanced Functional Materials veröffentlichte Studie zeigt, dass…
