Im laufenden HEALEY ALS-Plattformversuch wurden die ersten vier Behandlungsschemata evaluiert. Dabei wurde ein einheitliches Forschungskonzept verwendet, das die Studien effizienter und kostengünstiger macht und die Behandlungen schneller zu den Patienten bringt.
Durch die Zusammenführung von Placebodaten aus verschiedenen Studien reduziert die Plattform den Anteil der Patienten, die Placebos erhalten, auf 25 Prozent, sodass mehr Patienten experimentelle Therapien erhalten können. Die Plattform ist dauerhaft und adaptiv, d. h. neue Therapien können hinzugefügt werden, bis wirksame Behandlungen gefunden sind.
An den ersten vier Studien nahmen jeweils etwa 160 Patienten teil, von denen etwa 120 ein Prüfpräparat und 40 ein Placebo erhielten. Als Phase-2-Studien bestand das Ziel dieser Studien darin, Arzneimittelkandidaten schnell zu bewerten und zu entscheiden, ob mit größeren Studien fortgefahren werden soll. Von den vier Behandlungsschemata gehen zwei Arzneimittel (CNM-Au8 und Pridopidin) in die Phase-3-Testphase über. Obwohl keines der beiden Arzneimittel die Kriterien für einen statistisch signifikanten Nutzen über 24 Wochen erfüllte, zeigten die Phase-2-Studien vielversprechende Trends bei anderen Ergebnismaßen und Biomarkern und halfen dabei, Dosierungsinformationen und Zielpopulationen zu klären, was wiederum Grundlage für das Design der Phase 3 war.
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2830509
