In einer am 14. Mai 2024 in Band 12, Ausgabe 75 der Zeitschrift Acta Neuropathologica Communications veröffentlichten Studie untersuchte ein Forschungsteam der Tokyo Medical and Dental University (TMDU) den Einsatz von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), um die Expression von aSyn zu reduzieren und die Symptome in einem Mausmodell der Parkinson-Krankheit zu verbessern.
ASOs sind Verbindungen, die so manipuliert werden können, dass sie den mRNA-spezifischen Abbau des Ziels auslösen, was wiederum die Konzentration des entsprechenden Proteins senkt. Obwohl sie nicht die einzigen Medikamente sind, die die Expression von aSyn kontrollieren können, haben ASOs einen entscheidenden Vorteil gegenüber anderen Ansätzen, wie der Hauptautor Professor Tetsuya Nagata erklärt: „Derzeit werden Antikörpermedikamente und Impfstoffe gegen aSyn für aSyn-bedingte Neuropathien entwickelt, aber ihre Wirkungen können das Fortschreiten der Krankheit innerhalb der Zellen nicht verhindern. Im Gegensatz dazu könnten Nukleinsäuremedikamente wie ASOs, die spezifisch die intrazellulären Konzentrationen von normalem aSyn kontrollieren und gleichzeitig die Ausbreitung von pathogenem aSyn unterdrücken, eine höhere Sicherheit und Wirksamkeit bieten, indem sie sowohl die natürlichen physiologischen Funktionen des Proteins beibehalten als auch die Ausbreitung von pathogenem aSyn hemmen.“
https://actaneurocomms.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40478-024-01766-3
