Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat drei neue Indikationen für das langwirksame, einmal wöchentlich verabreichte Wachstumshormon Sogroya® (Somapacitan-beco) von Novo Nordisk zugelassen. Das Präparat ist nun auch für Kinder ab 2,5 Jahren mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit (ISS), Kleinwüchsigkeit durch Kleinwüchsigkeit bei Geburt (SGA ohne Catch-up-Wachstum bis zum Alter von 2 Jahren) sowie Wachstumsstörung im Rahmen eines Noonan-Syndroms (NS) zugelassen. Sogroya® war bereits für Wachstumshormonmangel (GHD) bei Kindern und Erwachsenen zugelassen und besitzt nun das breiteste Indikationsspektrum unter den langwirksamen Wachstumshormonen.
Die Zulassung basiert auf der Phase-3-Studie REAL8, einer multizentrischen, randomisierten, offenen Basket-Studie mit 307 präpubertären Kindern. Sogroya® (0,24 mg/kg/Woche) zeigte in allen drei Indikationen eine nicht-inferiore mittlere jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AHV) im Vergleich zu täglichem Somatropin. Bei ISS betrug die AHV 10,2 cm/Jahr (vs. 10,5 cm/Jahr bei täglichem Somatropin 0,05 mg/kg/Tag), bei SGA 11,0 cm/Jahr (vs. 9,4 bzw. 11,1 cm/Jahr bei 0,035 bzw. 0,067 mg/kg/Tag täglich) und bei NS 10,4 cm/Jahr (vs. 9,2 cm/Jahr bei 0,05 mg/kg/Tag). Die verwendeten täglichen Dosen lagen teilweise unter den maximal zugelassenen US-Dosen.
„Tägliche Injektionen prägen seit über 40 Jahren die Behandlung von Wachstumsstörungen“, sagte Nicky Kelepouris, US Medical Lead Rare Endocrine Disorders bei Novo Nordisk. „Sogroya® als wöchentliche Option kann die häufige Herausforderung der Therapietreue bei 365 täglichen Injektionen pro Jahr adressieren und bietet Familien 313 injektionsfreie Tage.“ Der Kinderendokrinologe Dr. Aristides Maniatis betonte, dass die Therapie die Wachstumsziele unterstütze und besser in den Alltag passe.
Häufige Nebenwirkungen (?10 %) in der REAL8-Studie umfassten Atemwegsinfekte, Nasopharyngitis, Ohrinfekte und Durchfall; weitere waren Kopfschmerzen (ISS/NS), Husten, Fieber, Erbrechen (NS/SGA) sowie Injektionsstellenreaktionen (ISS). Schwere Nebenwirkungen wie intrakranielle Hypertension, Hyperglykämie, Flüssigkeitsretention oder Skoliose-Verschlechterung sind bekannt und erfordern Monitoring.
Novo Nordisk hat zudem einen Zulassungsantrag für Turner-Syndrom gestellt; eine Entscheidung wird später 2026 erwartet. Sogroya® ist seit 2020 für adulte GHD und seit 2023 für pädiatrischen GHD zugelassen.
Die Zulassung unterstreicht Novo Nordisks langjährige Innovationsarbeit bei seltenen endokrinen Erkrankungen und bietet eine patientenfreundlichere Alternative zu täglichen Injektionen.
Originalquelle: Pressemitteilung von Novo Nordisk
