Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive wissenschaftliche Stellungnahme zu Acoziborole Winthrop (Acoziborole) abgegeben. Das Präparat wird als orale Einzeldosis-Therapie (drei Tabletten) für Erwachsene sowie Jugendliche ab zwölf Jahren und mindestens 40 Kilogramm Körpergewicht empfohlen – sowohl im Früh- als auch im Spätstadium der gambiense-Schlafkrankheit (humaner afrikanischer Trypanosomiasis gambiense), der häufigsten Form dieser parasitären Erkrankung.
Die positive Bewertung erfolgte im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens, das für Arzneimittel gegen vernachlässigte Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf vorgesehen ist und Experten der Weltgesundheitsorganisation (WHO) sowie Regulierungsbehörden aus Endemie-Ländern einbezieht. Sie bestätigt, dass das Medikament EU-Qualitätsstandards erfüllt und soll den Weg für nationale Zulassungen ebnen – insbesondere in der Demokratischen Republik Kongo (DRK) – sowie für eine Anpassung der WHO-Behandlungsleitlinien. Damit könnte der Zugang in weiteren Endemie-Ländern Zentral- und Westafrikas deutlich erleichtert werden.
Acoziborole wurde gemeinsam von der Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) und Sanofi entwickelt. Im Vergleich zu bisherigen Therapien – zehn Tage orale Behandlung oder Kombination aus Injektionen und Tabletten im fortgeschrittenen Stadium – stellt die Einzeldosis einen erheblichen Fortschritt dar. Bestehende Behandlungen erfordern oft Krankenhausaufenthalte oder intensive Überwachung; Acoziborole könnte künftig ambulant und ohne systemische Hospitalisierung verabreicht werden.
Die Stellungnahme basiert auf klinischen und nicht-klinischen Daten, darunter einer pivotalen Phase-II/III-Studie in der DRK und Guinea in Zusammenarbeit mit nationalen Kontrollprogrammen. Die Studie, veröffentlicht in The Lancet Infectious Diseases, zeigte Erfolgsraten von bis zu 96 Prozent nach 18 Monaten bei guter Verträglichkeit für beide Krankheitsstadien.
Die Schlafkrankheit wird durch den Stich der Tsetsefliege übertragen und verläuft unbehandelt fast immer tödlich. Im Frühstadium treten unspezifische Symptome wie Fieber und Kopfschmerzen auf; im Spätstadium dringt der Parasit in das Zentralnervensystem ein und verursacht schwere neurologische und psychische Störungen bis hin zu Koma und Tod. 1998 wurden noch fast 40.000 Fälle gemeldet, mit Schätzungen von bis zu 300.000 unentdeckten Infektionen; 2024 sank die Zahl auf unter 600 gemeldete Fälle – ein Rückgang um 98 Prozent seit 2001.
Frühere Behandlungen umfassten hochtoxische Arsenverbindungen; Fortschritte wie die Nifurtimox-Eflornithine-Kombinationstherapie (NECT, 2009) und das erste orale Medikament Fexinidazole (2018) haben die Situation bereits deutlich verbessert. Acoziborole könnte nun als entscheidendes Werkzeug zur endgültigen Elimination der Krankheit bis 2030 dienen.
Sanofi wird das Präparat über seine philanthropische Stiftung Foundation S – The Sanofi Collective kostenlos an die WHO spenden, sodass es Patienten gratis zur Verfügung steht. Eine weitere Studie untersucht derzeit die Anwendung bei Kindern von ein bis 14 Jahren in der DRK und Guinea.
Die Entwicklung wurde durch zahlreiche öffentliche und private Förderer unterstützt, darunter das Bundesministerium für Bildung und Forschung (über KfW), die Gates Foundation, EDCTP, Médecins Sans Frontières und mehrere europäische Entwicklungsagenturen.
