Das Biotech-Unternehmen GRIN Therapeutics stellt auf dem Jahreskongress der American Epilepsy Society (AES) in Atlanta neue klinische Bewertungsskalen für die seltene GRIN-bedingte neurodevelopmentale Störung (GRIN-NDD) vor. Die Skalen Clinical Global Impression of Severity und Change sollen Symptome wie Anfälle, Verhaltensauffälligkeiten und Entwicklungsverzögerungen präziser erfassen und werden in der laufenden Phase-3-Studie Beeline für das Präparat Radiprodil eingesetzt.
Radiprodil ist ein selektiver negativer allosterischer Modulator des NMDA-Rezeptors, spezifisch am GluN2B-Subtyp. Das Mittel zielt auf Gain-of-Function-Varianten in GRIN-Genen ab, die zu schweren neurologischen Beeinträchtigungen führen. Es hat von FDA und EMA mehrere Sonderstatus erhalten, darunter Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease. Die Phase-3-Studie Beeline untersucht den Einfluss auf Kernsymptome der Erkrankung, darunter epileptische Anfälle und Verhaltensstörungen.
Die neuen Skalen wurden in Zusammenarbeit mit Patienten und Betreuern entwickelt, um Veränderungen zu messen, die für Betroffene am relevantesten sind. Sie ergänzen objektive Parameter wie Anfallshäufigkeit und neurodevelopmentale Tests. GRIN Therapeutics betont, dass die Skalen die Sensitivität klinischer Endpunkte erhöhen und die Studienqualität verbessern sollen.
Das Unternehmen plant die globale Phase-3-Studie für Radiprodil bei GRIN-NDD und entwickelt das Mittel parallel für tuberöse Sklerose und fokale kortikale Dysplasie Typ II. Positive Daten aus einer Phase-1b/2a-Studie (Honeycomb) hatten den Weg für die Phase 3 geebnet. GRIN Therapeutics ist ein Tochterunternehmen von Neurvati Neurosciences, das wiederum zum Portfolio von Blackstone Life Sciences gehört.
Quellen:
- https://www.grintherapeutics.com/news
- https://aesnet.org/annual-meeting
