Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat dem Medikament AJ201 des taiwanesischen Biotech-Unternehmens AnnJi Pharmaceutical den Fast-Track-Status verliehen. Es handelt sich um das erste Mittel zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA), auch Kennedy-Krankheit genannt.
AnnJi (TWSE: 7754) teilte mit, der Status beschleunige die Zulassungsprüfung für das Präparat. AJ201 befinde sich in der klinischen Entwicklung und könne die erste zugelassene Therapie gegen die seltene neuromuskuläre Erkrankung seit über 20 Jahren werden.
Die CEO von AnnJi, Dr. Wendy Huang, sprach von einem „bedeutenden Meilenstein“. Zusammen mit dem bereits erteilten Orphan-Drug-Status von FDA und EU-Behörde EMA unterstreiche dies das Potenzial des Mittels.
Hintergrund: SBMA ist eine X-chromosomale Erkrankung, die etwa 1 von 40.000 Männern betrifft. Sie führt zu fortschreitender Muskelschwäche und Atrophie. Bisher gibt es keine zugelassene Behandlung. Präklinische Studien zeigten, dass AJ201 toxische Proteine abbaut und motorische Funktionen verbessert.
AnnJi plant den Start einer Phase-3-Studie für Anfang 2026. Eine Zulassung in den USA ist für 2028 vorgesehen. Das Unternehmen verfügt über ein globales Patentportfolio.
AnnJi konzentriert sich auf Therapien gegen seltene Krankheiten in Neurologie und Immunologie. Nach der Bekanntgabe stieg die Aktie um 15 Prozent.
