Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat dem Medikament NS-229, entwickelt von NS Pharma, Inc., einer Tochtergesellschaft der Nippon Shinyaku Co., Ltd., den Fast-Track-Status für die Behandlung der seltenen Autoimmunerkrankung Eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) verliehen. NS-229 ist ein selektiver Janus-Kinase-1-Inhibitor (JAK1), der darauf abzielt, die Immunzellenfunktion zu regulieren und Gewebeschäden durch eine überaktive Immunreaktion zu verhindern.
Der Fast-Track-Status wird von der FDA für Therapien vergeben, die schwere Erkrankungen behandeln und einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Er ermöglicht eine beschleunigte Prüfung und engere Zusammenarbeit mit der FDA während des Zulassungsprozesses, um innovative Behandlungsmöglichkeiten schneller verfügbar zu machen. Bereits im April 2025 hatte NS-229 die Orphan-Drug-Designation erhalten, die für seltene Krankheiten mit weniger als 200.000 Betroffenen in den USA vergeben wird und eine siebenjährige Marktexklusivität bietet.
EGPA, früher als Churg-Strauss-Syndrom bekannt, ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die Entzündungen in kleinen bis mittelgroßen Blutgefäßen verursacht. Diese können Gewebe- und Organschäden in Lunge, Nebenhöhlen, peripheren Nerven, Haut und Nieren hervorrufen. Typischerweise gehen der Erkrankung Symptome wie Asthma und allergische Rhinitis voraus. Die Ursache ist unbekannt. Schätzungen zufolge sind in den USA zwischen 5.600 und 14.500 Menschen betroffen.
NS Pharma und Nippon Shinyaku führen derzeit eine globale Phase-2-Studie durch, die die Wirksamkeit und Sicherheit von NS-229 im Vergleich zu einem Placebo über 28 Wochen untersucht. Die randomisierte, doppelblinde Studie umfasst Patienten mit EGPA, die orale Kortikosteroide mit oder ohne zusätzliche Behandlung durch Mepolizumab oder Benralizumab erhalten. Ziel ist die klinische Remission, definiert durch einen Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) von 0 und eine tägliche Prednisolon-Dosis von 4 mg oder weniger. Durch die Hemmung von JAK1 könnte NS-229 die überaktive Immunantwort bei EGPA regulieren und Gewebeschäden reduzieren.
Die Entwicklung von NS-229 markiert einen wichtigen Schritt in der Behandlung dieser seltenen Erkrankung, für die es bisher nur begrenzte Therapieoptionen gibt. NS Pharma betont die Bedeutung der engeren Zusammenarbeit mit der FDA, um die Therapie schnellstmöglich Patienten zugänglich zu machen. Die Ergebnisse der laufenden Studie könnten die Grundlage für zukünftige Zulassungen bilden und Hoffnung für Betroffene bieten, die mit den schweren Folgen von EGPA konfrontiert sind.
