Die internationale pharmazeutische Unternehmensgruppe Servier hat die Übernahme von KER-0193 bekanntgegeben, einem potenziellen Medikament zur Behandlung des Fragilen-X-Syndroms (FXS), der häufigsten genetischen Ursache für Autismus-Spektrum-Störungen (ASD). Das Medikament wurde von der britischen Biotechnologiefirma Kaerus Bioscience entwickelt, die 2016 von der Investmentgesellschaft Medicxi mitgegründet wurde. Die Akquisition stärkt die Neurologie-Sparte von Servier und unterstützt die strategische Ausrichtung des Unternehmens bis 2030, sich auf seltene Erkrankungen zu konzentrieren.
KER-0193 ist ein oral verfügbares kleines Molekül, das spezifisch auf die gestörte Funktion von BK-Kanälen abzielt, die mit der genetischen Ursache des Fragilen-X-Syndroms in Verbindung stehen. Präklinische Studien zeigten bereits vielversprechende Ergebnisse, darunter Verbesserungen bei Verhaltens-, sensorischen und kognitiven Defiziten, die für das Syndrom typisch sind. Eine Phase-1-Studie an gesunden Probanden, die im März 2025 abgeschlossen wurde, bestätigte die Sicherheit, gute Verträglichkeit und hervorragende pharmakokinetische Eigenschaften des Wirkstoffs. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat KER-0193 den Status als Orphan Drug und Rare Pediatric Drug verliehen, was die Bedeutung des Medikaments für seltene Erkrankungen unterstreicht.
Im Rahmen der Vereinbarung erhält Kaerus Bioscience eine Vorauszahlung sowie potenzielle Meilensteinzahlungen für die weitere Entwicklung und Vermarktung. Der Gesamtwert des Deals könnte bis zu 450 Millionen US-Dollar erreichen. Servier plant, im Jahr 2026 eine Phase-2-Studie mit Patienten in den USA und Europa zu starten, um die Wirksamkeit von KER-0193 weiter zu prüfen.
Das Fragile-X-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die weltweit etwa 1 von 7.000 Männern und 1 von 11.000 Frauen betrifft. Sie ist die häufigste genetische Ursache für geistige Behinderungen und die führende Einzelgenursache für Autismus-Spektrum-Störungen, wobei sie etwa 1 % der ASD-Fälle und Fälle von geistiger Behinderung ausmacht. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für FXS, was den hohen medizinischen Bedarf für betroffene Patienten verdeutlicht.
Servier, ein unabhängiges Pharmaunternehmen mit Sitz in Frankreich, das von einer gemeinnützigen Stiftung geführt wird, setzt auf Innovation in der Medizin. Mit einem Jahresumsatz von 5,9 Milliarden Euro im Geschäftsjahr 2023-2024 und über 22.000 Mitarbeitern weltweit ist das Unternehmen in rund 140 Ländern aktiv. Neben der Neurologie investiert Servier stark in die Onkologie, wobei etwa 70 % des Forschungsbudgets in diesen Bereich fließen. Die Übernahme von KER-0193 markiert einen wichtigen Schritt in der strategischen Erweiterung der Neurologie-Pipeline, um innovative Therapien für Patienten mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln.
