Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Krebstherapien in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert, gab heute bekannt, dass sein selektiver Cathepsin-K-Inhibitor MIV-711 die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) sowie die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung der Legg-Calvé-Perthes-Krankheit (LCPD) erhalten hat.
Die FDA definiert eine seltene pädiatrische Krankheit als eine schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheit, bei der die Krankheitsmanifestationen in erster Linie Personen im Alter zwischen der Geburt und 18 Jahren betreffen. Pädiatrische Krankheiten, die als „selten“ anerkannt sind, betreffen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Mit einer RPDD qualifiziert sich MIV-711 für ein beschleunigtes Prüfverfahren, und nach der Marktzulassung für LCPD hat das Unternehmen möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher von der FDA. Der Gutschein kann eingelöst werden, um eine vorrangige Prüfung für einen späteren Zulassungsantrag zu erhalten, oder er kann an ein anderes Unternehmen zur Verwendung verkauft werden.
– LCPD ist eine Krankheit mit erheblichen Auswirkungen auf das tägliche Leben und dem Risiko von Langzeitfolgen, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt. Kinder mit LCPD leiden aufgrund der erzwungenen Immobilität als Folge der Krankheit häufiger an Fettleibigkeit und Depressionen. Bei mehr als der Hälfte der Kinder wird das betroffene Bein kürzer als das gesunde Bein, und bei etwa 50 % kommt es zu einer Verformung des Hüftgelenks, die schließlich zu Arthrose führt. Wir freuen uns, dass MIV-711 von der FDA die RPDD-Zulassung erhalten hat und damit das Potenzial hat, die erste zugelassene Behandlungsoption zu werden. Wir sehen in einer Partnerschaft eine attraktive Möglichkeit, die Entwicklung von MIV-711 voranzutreiben, um die Geschwindigkeit der Entwicklung zu gewährleisten“, sagte Jens Lindberg, CEO von Medivir.
Um eine RPDD zu erhalten, muss es unterstützende Daten geben, die darauf hindeuten, dass das Medikament bei der Krankheit wirksam sein könnte. MIV-711 hat in einem LCPD-spezifischen Tiermodell gezeigt, dass es in der Lage ist, die Deformation des Hüftkopfes zu verhindern und positive Auswirkungen auf Biomarker des Knochenabbaus zu haben, ohne die normale Knochenbildung negativ zu beeinflussen. In ähnlicher Weise haben klinische Studien gezeigt, dass MIV-711 den Knochenabbau bei Patienten mit Osteoarthritis verhindert, was den potenziellen klinischen Nutzen bei LCDP weiter unterstützt.
