Boston – Sarepta Therapeutics hat neue Langzeitdaten zu seiner Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) veröffentlicht. Drei Jahre nach der Behandlung zeigten die Effekte der Therapie eine anhaltende Wirkung. Die Ergebnisse basieren auf Follow-up-Daten von Patienten in klinischen Studien und wurden am 26. Januar 2026 bekannt gegeben.
Die Gentherapie von Sarepta zielt darauf ab, die fehlende Dystrophin-Produktion bei DMD-Patienten zu kompensieren. Die dreijährigen Daten unterstreichen die Dauerhaftigkeit des Effekts, was in einem Feld mit hoher Unsicherheit ein positives Signal darstellt.
Das Unternehmen betont die Stabilität der Funktionsverbesserungen trotz der schweren Verlaufsform der Erkrankung. Die Veröffentlichung erfolgt vor dem Hintergrund früherer Rückschläge: In den vergangenen Jahren hatten Todesfälle bei Patienten nach der Behandlung – darunter Fälle akuter Leberschäden – das Feld der DMD-Gentherapien erschüttert und zu regulatorischen Überprüfungen sowie Sicherheitsbedenken geführt.
Sarepta positioniert die neuen Daten als Beleg für die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit. Weitere Details zu Nebenwirkungen, Patientenzahlen und Vergleichen zu Kontrollgruppen wurden in der Mitteilung nicht ausgeführt. Die Ergebnisse könnten helfen, das Vertrauen in die Therapie wiederherzustellen und die Diskussion um Nutzen-Risiko-Verhältnis bei Gentherapien für seltene neuromuskuläre Erkrankungen voranzutreiben.
